Neurogene Inc. es una empresa de biotecnología en fase clínica. La empresa, a través de su tecnología patentada de regulación de transgenes, Expression Attenuation via Construct Tuning (EXACT), está construyendo una cartera de productos de medicamentos genéticos para enfermedades neurológicas raras con grandes necesidades no cubiertas que de otro modo no podrían abordarse mediante la terapia génica convencional. Su programa en fase clínica, el NGN-401, utiliza la plataforma EXACT, que se está desarrollando para el tratamiento del síndrome de Rett, una enfermedad con una población de pacientes que tiene una importante necesidad no cubierta y que, en última instancia, progresa a un deterioro neurológico y físico sustancial y a la muerte prematura. El NGN-401 se está evaluando en pacientes pediátricas con síndrome de Rett en un ensayo clínico multicéntrico abierto de fase 1/2 que evalúa la seguridad, tolerabilidad y eficacia de dos dosis de NGN-401 administradas mediante un único procedimiento intracerebral ventricular (ICV). También está desarrollando el NGN-101 para el tratamiento de la enfermedad de Batten CLN5.
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