Arrowhead Pharmaceuticals Inc. ha anunciado que ha presentado una solicitud de autorización para iniciar un ensayo clínico de fase 1/2a de ARO-DM1, la terapia de ARN de interferencia (ARNi) en fase de investigación de la empresa que se está desarrollando como posible tratamiento de la distrofia miotónica de tipo 1 (DM1), la distrofia muscular de inicio en la edad adulta más frecuente. El ARO-DM1 está diseñado para reducir la expresión del gen de la proteína cinasa de la distrofia miotónica (DMPK). Actualmente no existe ninguna terapia modificadora de la enfermedad aprobada para la DM1.

Los tratamientos se han centrado en el manejo sintomático, incluyendo fisioterapia, ejercicio, ortesis de tobillo-pie, sillas de ruedas y otros dispositivos de asistencia. Se presentó una solicitud de aprobación del ensayo clínico a un Comité de Ética local y a la Autoridad de Seguridad de Medicamentos y Dispositivos Médicos de Nueva Zelanda para su revisión por el Comité Permanente de Ensayos Terapéuticos. A la espera de la autorización, Arrowhead tiene la intención de proseguir con ARODM1-1001, un estudio de fase 1/2a de escalado de dosis para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de ARO-DM1 en hasta 48 sujetos con DM1.