BioCardia, Inc. ha anunciado una aclaración y los próximos pasos en sus programas de terapia celular autóloga CardiAMP. Basándose en los recientes resultados provisionales en la terapia celular autóloga CardiAMP para el tratamiento de la insuficiencia cardiaca (BCDA-01), la empresa está explorando el desarrollo de un nuevo protocolo de ensayo clínico de fase III. El criterio de valoración compuesto primario Finkelstein Schoenfeld (FS) utilizado en el ensayo CardiAMP para la insuficiencia cardiaca tiene niveles de resultados en orden decreciente de importancia: equivalente de muerte cardiaca, MACCE cardiaco y cerebrovascular adverso mayor y distancia de caminata de seis minutos (6MWD). Dado que el criterio de valoración primario del SL es un compuesto de estos elementos, puede cumplirse el criterio de valoración del SL aunque uno o más de los componentes no demuestren individualmente significación estadística.

Esto tiene implicaciones para el futuro diseño del ensayo. Los resultados provisionales del ensayo de IC CardiAMP mostraron que los dos primeros resultados de nivel más importantes, que se produjeron en el 30% de los pacientes del estudio, podrían haber contribuido suficientemente a la eficacia si se hubiera realizado un periodo de seguimiento más largo que un año. Si estos resultados provisionales se reproducen en un estudio futuro en el que el tercer nivel 6MWD se sustituya por un criterio de valoración más objetivo, puede haber una vía para un ensayo con éxito para el registro del producto en Estados Unidos.

La FDA ha expresado previamente su preferencia por sustituir la 6MWD por la Prueba de Ejercicio Cardiopulmonar, que es un resultado más objetivo. La empresa está estudiando con el Comité Directivo Ejecutivo del Estudio CardiAMP sobre la IC la posibilidad de afinar los criterios de elegibilidad de los pacientes basándose en los datos actuales y sustituir la 6MWD por la Prueba de Ejercicio Cardiopulmonar u otra medición de resultados de tercer nivel más objetiva. Un protocolo de este tipo también podría ser eficiente desde el punto de vista del capital al eliminar las medidas que ya se han recopilado en el estudio CardiAMP HF en curso sin dejar de utilizar el programa de reembolso CMS actualmente en vigor.

Utilizar el criterio de selección del análisis de la población celular para establecer la dosis de los pacientes, en lugar de utilizarlo para excluirlos del estudio, podría acelerar la inscripción. CardiAMP en la isquemia miocárdica crónica, o BCDA-02, tiene un mecanismo de acción generalmente aceptado de revascularización microvascular impulsado por los componentes CD34 y CD133 de la dosis. Se trata de una indicación diferente a la de la insuficiencia cardiaca y los miembros del Comité Directivo creen que tiene un gran potencial de éxito incluso si la indicación de la insuficiencia cardiaca no tiene éxito finalmente.

La revascularización y reparación microvascular para reducir el dolor y mejorar el rendimiento cardiaco en un corazón relativamente sano se considera un reto más fácil de superar para las células que ayudar a recuperarse a un corazón ya en insuficiencia. Este estudio está en vías de completar la inscripción de la cohorte en el cuarto trimestre y avanzar a su ensayo pivotal doble ciego aleatorizado. BioCardia espera centrar sus recursos en acelerar el avance de este programa pivotal e incorporará estrategias para mejorar la inscripción.