BioCryst Pharmaceuticals, Inc. anunció nuevos datos de los ensayos clínicos APeX-S y APeX-2 que evaluaron ORLADEYO® (berotralstat) oral, una vez al día, para el tratamiento profiláctico del angioedema hereditario (AEH) que demostraron reducciones sostenidas de las tasas de ataques y una mejora de la calidad de vida (CdV) entre los pacientes que viven con AEH, destacando su perfil como opción terapéutica profiláctica del AEH bien tolerada, eficaz y cómoda. La empresa también anunció análisis adicionales de nuevos datos reales que demuestran aún más una reducción significativa de las tasas de ataques experimentadas por los pacientes que reciben ORLADEYO, además de los resultados de una encuesta que subrayan una importante carga de enfermedad y tratamiento entre los pacientes pediátricos con AEH, según informan sus cuidadores. Los datos se presentan en la reunión anual 2023 de la Academia Americana de Alergia, Asma e Inmunología (AAAAI), que se celebra en San Antonio, Texas, del 24 al 27 de febrero de 2023.

Aspectos destacados de la presentación de BioCryst en la AAAAI 2023: Los pósters que se presentarán en la AAAAI incluyen análisis de los estudios clínicos APeX-2 y APeX-S, así como datos reales de pacientes que toman ORLADEYO en Estados Unidos. APeX-2 fue un estudio de fase 3, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos y de tres partes que evaluó ORLADEYO frente a placebo para la prevención de los ataques de AEH en pacientes con AEH de tipo I o de tipo II. APeX-S fue un estudio internacional de fase 2, abierto, que evaluó la seguridad y eficacia de ORLADEYO 110 mg una vez al día (QD) y 150 mg QD en pacientes con AEH tipo I o tipo II durante un máximo de 96 semanas en EE.UU. y 240 semanas en el resto de países.

En general, los acontecimientos adversos emergentes del tratamiento (AETT) notificados en APeX-2 y APeX-S fueron leves y transitorios, lo que indica que ORLADEYO fue generalmente bien tolerado.