Biodexa Pharmaceuticals PLC ha anunciado que está prevista la presentación de los resultados de un ensayo clínico de fase 2 de eRapa en la poliposis adenomatosa familiar (PAF) (NCT04230499) en la prestigiosa reunión anual de la Semana de las Enfermedades Digestivas de 2024 en Washington D.C. La Dra. Carol Burke, investigadora principal, presentará los datos de seis meses en una ponencia en el podio de la reunión. El estudio ha contado con el apoyo parcial de una subvención de 20 millones de dólares del Instituto de Prevención e Investigación del Cáncer de Texas en el marco de las ayudas al desarrollo de productos DP22053 y DP190069. Diseño del estudio de fase 2: El estudio abierto se realizó en siete centros de excelencia de EE.UU. en 30 pacientes adultos con una mediana de edad de 43 años con colon intacto (n=6) o poscolectomía y anastomosis ileorrectal y al menos 10 adenomas en el remanente rectal (n=24).

Los pacientes se inscribieron secuencialmente en tres cohortes de dosificación de 10 pacientes cada una durante un periodo de tratamiento de 12 meses: 0,5 mg en días alternos (cohorte 1), 0,5 mg diarios en semanas alternas (cohorte 2) y 0,5 mg diarios (cohorte 3). Se realizó una vigilancia endoscópica superior e inferior al inicio y a los seis meses. Los criterios de valoración primarios fueron la seguridad y la tolerabilidad del eRapa y el cambio porcentual desde el inicio en la carga de pólipos a los seis meses, medida por la suma de todos los diámetros de los pólipos.

Los resultados de los pólipos se clasificaron en enfermedad progresiva (EP: >20% de aumento de la carga de pólipos), enfermedad estable (EV: ± 20% de cambio en la carga de pólipos) o respuesta parcial (RP: >20% de reducción de la carga de pólipos). Un criterio de valoración combinado de no progresores incluyó SD y PR. Resultados del estudio de fase 2 a los seis meses: En el duodeno, 14/18 (78%) pacientes fueron no progresores con 11/18 (61%) de estos pacientes con RP.

En el colorrectal, 25/29 (86%) pacientes fueron no progresores incluyendo todos con colon intacto; de estos 15/29 (67%) pacientes demostraron PR incluyendo 4 con colon intacto. Sólo se produjeron dos acontecimientos adversos graves de grado 3 relacionados con el fármaco durante el ensayo (no se notificó ninguno de grado 4 o 5), y el 97% de los pacientes seguían en tratamiento a los seis meses.