Biodexa Pharmaceuticals acaba de anunciar los prometedores resultados de fase 2 de su nuevo fármaco eRapa para el tratamiento de la poliposis adenomatosa familiar (PAF), una enfermedad principalmente genética del tracto gastrointestinal inferior para la que actualmente no existe otro remedio que la extirpación quirúrgica del colon y/o el recto. En un ensayo clínico en el que participaron 30 pacientes adultos, tres grupos recibieron la misma dosis del fármaco pero con regímenes diferentes durante un periodo de 12 meses. Se evaluaron mediante exámenes endoscópicos la seguridad, la tolerabilidad y los cambios desde el inicio en la carga de pólipos (medida por la suma de los diámetros de los pólipos). Tras los primeros seis meses, el eRapa pareció ser seguro y bien tolerado, con una reducción estadísticamente significativa del 24% (p=0,04) en la carga total de pólipos en comparación con el valor basal, así como una tasa global de no progresión del 83%.

En otras palabras, se ha demostrado que el fármaco tiene una elevada tasa de éxito a la hora de detener el crecimiento de los pólipos antes de que tengan la oportunidad de convertirse en cáncer. Biodexa afirma que ningún fármaco anterior se había mostrado tan prometedor a la hora de detener la progresión de esta enfermedad. La empresa tiene previsto anunciar los resultados de 12 meses del ensayo de fase 2 en la conferencia científica InSIGHT que se celebrará en Barcelona del 19 al 22 de junio.

La PAF es una enfermedad hereditaria que afecta al tracto gastrointestinal. Si no se trata, provoca el crecimiento de cientos a miles de pólipos en el interior del colon o el recto. La afección suele diagnosticarse en los primeros años de la adolescencia y conlleva un riesgo de cáncer colorrectal a lo largo de la vida de casi el 100%.

Las opciones de tratamiento son muy limitadas, y el único remedio actual para la PAF es la extirpación quirúrgica del colon y/o el recto, una intervención que siempre conlleva el uso de por vida de una bolsa de colostomía. Con unos 100.000 individuos en Estados Unidos y Europa afectados por la PAF, existe una necesidad considerable de una intervención no quirúrgica eficaz. En abril, Biodexa adquirió los derechos exclusivos mundiales de eRapa, un fármaco que la empresa espera que retrase o evite la necesidad de cirugía.

eRapa es una formulación patentada en comprimidos orales de rapamicina, conocida por su papel en la regulación del metabolismo celular, el crecimiento y la proliferación, todos ellos factores cruciales en el desarrollo del cáncer. Utilizando nanotecnología y polímeros sensibles al pH, Biodexa ha diseñado eRapa para hacer frente a la escasa biodisponibilidad, la farmacocinética variable y la toxicidad generalmente asociadas a las formas de rapamicina actualmente disponibles. El medicamento también puede utilizarse potencialmente para tratar los cánceres de vejiga y próstata.

Se espera que los resultados de un estudio de fase 2 en curso sobre el cáncer de vejiga se anuncien en el segundo trimestre de 2025. Crucialmente, el Instituto de Investigación para la Prevención del Cáncer de Texas (CPRIT) ha concedido una subvención de 17 millones de dólares para apoyar el estudio de registro de fase 3 de eRapa en la PAF. La subvención requiere una contrapartida de 1 por 2 y Biodexa ha anunciado recientemente que ha conseguido 7 millones de dólares, la mayor parte de la contrapartida requerida de 8,5 millones, en financiación mediante el ejercicio de garantías existentes, que la empresa pretende utilizar para hacer avanzar el eRapa hasta la fase clínica final.

Se espera que en el primer trimestre de 2025 se inicie un ensayo de fase 3 que, si tiene éxito, se espera que conduzca a solicitudes de aprobación de comercialización en EE.UU. y Europa. eRapa tiene el potencial de catapultar a Biodexa de una biotecnología en fase clínica a una organización comercial, apoyada por financiación de subvenciones no dilutivas para una enfermedad devastadora que actualmente no tiene fármacos aprobados por la FDA. Todas las miradas están puestas ahora en los próximos resultados de 12 meses del ensayo de fase 2 que se anunciarán a finales de este mes, y en el posterior ensayo de fase 3 del año que viene.