La FDA estadounidense aprueba la terapia génica de Bluebird bio para un trastorno neurológico raro
17 de septiembre 2022 a las 06:16
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La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha aprobado la terapia génica de Bluebird bio para el tratamiento de un trastorno neurológico raro, según informó la empresa a última hora del viernes.
"SKYSONA es la primera terapia aprobada por la FDA que ha demostrado ralentizar la progresión de la disfunción neurológica en niños" con adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) temprana y activa, dijo la empresa en un comunicado, afirmando que la CALD es una "enfermedad neurodegenerativa devastadora y mortal".
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bluebird bio, Inc. es una empresa de biotecnología. La empresa se centra en la investigación, el desarrollo y la comercialización de terapias génicas potencialmente curativas para enfermedades genéticas graves basadas en su plataforma de adición génica de vectores lentivirales (LVV). Lidera programas de terapia génica para la anemia falciforme, la talasemia B y la adrenoleucodistrofia cerebral, y está avanzando en la investigación para aplicar nuevas tecnologías a estas y otras enfermedades. Cuenta con dos terapias génicas: ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) y SKYSONA (elivaldogene autotemcel). ZYNTEGLO es la primera terapia génica para personas con talasemia B que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), también conocido como eli-cel, se utiliza para ralentizar la progresión de la disfunción eurologica en varones de 4 a 17 años con adrenoleucodistrofia cerebral activa temprana (CALD). También se está desarrollando (lovotibeglogene autotemcel), también conocido como lovo-cel, como tratamiento único para pacientes con anemia falciforme (ECF).
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