BLUEBIRD BIO, INC. La aprobación hizo que las acciones de la empresa subieran un 8% y es para el tratamiento de la beta-talasemia, que provoca una escasez de oxígeno en el organismo y suele provocar problemas hepáticos y cardíacos.
Los pacientes más enfermos, que se calcula que son hasta 1.500 en Estados Unidos, necesitan transfusiones de sangre cada dos o cinco semanas.
Se espera que la terapia, que se llamará Zynteglo, se enfrente a cierta resistencia por parte de las aseguradoras debido a su elevado precio, según los analistas.
Las terapias génicas suelen tener un precio elevado, ya que suelen ser curativas, y se han enfrentado a obstáculos para conseguir la cobertura de las aseguradoras.
Por ejemplo, en 2019 Novartis se vio obligada a ofrecer descuentos y a elaborar pagos a plazos "basados en resultados" para su terapia Zolgensma, de 2,1 millones de dólares, después de que las aseguradoras se mostraran reticentes al precio del medicamento.
Bluebird ha presentado Zynteglo como un posible tratamiento único que podría eliminar la necesidad de transfusiones, lo que supondría un ahorro para los pacientes a largo plazo.
El coste medio de las transfusiones a lo largo de la vida puede ser de 6,4 millones de dólares, dijo a Reuters el director de operaciones Tom Klima antes de la aprobación. "Creemos que los precios que estamos considerando siguen aportando un valor significativo a los pacientes".
Bluebird ha mantenido conversaciones con las aseguradoras sobre una opción de pago único.
"Potencialmente, se reembolsará hasta el 80% de ese pago si un paciente no logra la independencia de las transfusiones, ellos (las aseguradoras) están muy entusiasmados con eso", dijo Klima.
La FDA advirtió de un riesgo potencial de cáncer de sangre con el tratamiento, pero señaló que los estudios no presentaban tales casos.
Bluebird espera iniciar el proceso de tratamiento de los pacientes en el cuarto trimestre. Sin embargo, no se esperan ingresos de la terapia en 2022, ya que el ciclo de tratamiento tardaría una media de 70 a 90 días desde la recogida inicial de células hasta la transfusión final.
