bluebird bio, Inc.

bluebird bio, Inc. es una empresa de biotecnología. La empresa se centra en la investigación, el desarrollo y la comercialización de terapias génicas potencialmente curativas para enfermedades genéticas graves basadas en su plataforma de adición génica de vectores lentivirales (LVV). Lidera programas de terapia génica para la anemia falciforme, la talasemia B y la adrenoleucodistrofia cerebral, y está avanzando en la investigación para aplicar nuevas tecnologías a estas y otras enfermedades. Cuenta con dos terapias génicas: ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) y SKYSONA (elivaldogene autotemcel). ZYNTEGLO es la primera terapia génica para personas con talasemia B que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), también conocido como eli-cel, se utiliza para ralentizar la progresión de la disfunción eurologica en varones de 4 a 17 años con adrenoleucodistrofia cerebral activa temprana (CALD). También se está desarrollando (lovotibeglogene autotemcel), también conocido como lovo-cel, como tratamiento único para pacientes con anemia falciforme (ECF).