Bristol Myers Squibb anunció que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado la aprobación de la autorización de comercialización de Abecma® (idecabtagene vicleucel; ide-cel) para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario que hayan recibido al menos dos terapias previas, incluyendo un agente inmunomodulador (IMiD), un inhibidor del proteasoma (IP) y un anticuerpo monoclonal anti-CD38. La Comisión Europea (CE), que tiene autoridad para aprobar medicamentos para la Unión Europea (UE), revisará ahora la recomendación del CHMP. El CHMP adoptó una opinión positiva basada en el análisis final de supervivencia libre de progresión (SLP) del estudio pivotal, de fase 3, abierto, global, aleatorizado y controlado KarMMa-3, que evaluaba Abecma en comparación con regímenes combinados estándar en adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario tras dos a cuatro líneas previas de terapia, incluyendo un IMiD, un IP y un anticuerpo monoclonal anti-CD38, que son las tres clases principales de terapia (triple clase expuesta) en el mieloma múltiple, y que eran refractarios a su último régimen.

Los resultados presentados recientemente en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) en diciembre de 2023 mostraron, en una mediana de seguimiento de 30,9 meses (intervalo: 12,7-47,8), que Abecma mejoró significativamente la SLP en comparación con los regímenes estándar, con una mediana de SLP de 13,8 meses frente a 4,4 meses (HR:0,49; IC del 95%: 0,38-0,63), lo que representa una reducción del 51% del riesgo de progresión de la enfermedad o muerte con Abecma. Los resultados del criterio de valoración secundario clave de la tasa de respuesta global mostraron que la mayoría de los pacientes (71%; (IC del 95%: 66-77) tratados con Abecma lograron una respuesta, con un 44% (IC del 95%: 38-50) que alcanzaron una respuesta completa o una respuesta completa estricta.

En comparación, menos de la mitad de los pacientes (41%; IC del 95%: 34-51) que recibieron regímenes estándar lograron una respuesta, con un 5% (IC del 95%: 2-9) que experimentaron una respuesta completa o una respuesta completa estricta. El tratamiento con Abecma mostró un perfil de seguridad bien establecido, con apariciones mayoritariamente transitorias y de bajo grado de síndrome de liberación de citoquinas (SRC) y neurotoxicidad. En los pacientes tratados con Abecma, el 88% experimentó un SRC de cualquier grado, produciéndose acontecimientos de grado 3/4 en el 4% de los pacientes.

Dos pacientes (1%) experimentaron un evento de SIR de grado 5. Se produjo neurotoxicidad de cualquier grado en el 15% de los pacientes, con neurotoxicidad de Grado 3/4 en el 3% de los pacientes, y no se notificaron acontecimientos de Grado 5.