Camurus anunció la finalización de la inscripción en el estudio de fase 2/3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico, POSITANO, que evalúa la eficacia y seguridad del octreotide depot subcutáneo de la compañía (CAM2029) en pacientes con poliquistosis hepática sintomática (PLD). La PLD es un trastorno raro, genético y crónico caracterizado por el crecimiento progresivo de quistes en el hígado, que puede causar síntomas graves y deteriorar la calidad de vida de los pacientes. Se calcula que 37.000 pacientes de EE.UU. y la UE viven hoy con PLD.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido al CAM2029 la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la PLD. POSITANO reclutó a 71 pacientes diagnosticados de PLD que tenían un volumen hepático ajustado a la estatura superior a 1.800 ml/m y al menos un síntoma relacionado con la PLD en las dos semanas anteriores a la selección. Los pacientes son aleatorizados a uno de los dos regímenes de dosificación de CAM2029 o a placebo.

El criterio de valoración primario es el cambio desde el inicio hasta la semana 53 en el volumen hepático ajustado a la altura y el primer criterio de valoración secundario es el cambio en los síntomas de PLD medidos mediante una herramienta de resultados comunicados por los pacientes de nuevo desarrollo, PLD-S. Además de POSITANO, el CAM2029 está en fase de registro para el tratamiento de la acromegalia y en un estudio de fase 3 en curso, SORENTO, para el tratamiento de los tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos (GEP-NET).