Circio Holding ASA anuncia que ha establecido una prueba de concepto técnica in vivo para su plataforma patentada de ARN circular circVec al demostrar una mejora estadísticamente significativa de la durabilidad con respecto a la expresión basada en ARNm. La tecnología circVec tiene un amplio potencial, en particular para mejorar la potencia y reducir el coste de la actual terapia génica de referencia, y la estrategia de I+D se centra en este ámbito terapéutico en rápida expansión. Paralelamente a la caracterización in vivo, Circio ha probado e incorporado otras características a la plataforma circVec.

Se ha diseñado y validado in vitro un concepto de doble función "eliminar y sustituir" para la deficiencia de alfa-1-antitripsina (AATD), con capacidad tanto para sustituir la proteína AAT funcional como para eliminar la variante de la enfermedad. Esta enfermedad genética provoca síntomas graves en el pulmón y el hígado, y actualmente no se dispone de opciones terapéuticas satisfactorias. La AATD representa una importante necesidad médica no cubierta y hay más de 200.000 pacientes afectados en EE.UU. y la UE.

Por lo que Circio sabe, circVec 2.1 supera con creces a otros sistemas conocidos de expresión intracelular basados en circARN, tanto en términos de eficacia de la biogénesis de circARN como de rendimiento proteico. La plataforma aún tiene más potencial, y Circio está mejorando continuamente la tecnología hacia circVec 3.0 y más allá. La plataforma está protegida por una profunda experiencia y conocimientos internos, con tres patentes que protegen las características tecnológicas centrales presentadas hasta la fecha, y solicitudes adicionales en curso.