Connect Biopharma Holdings Limited anunció datos positivos en la semana 48 del ensayo de fase 2 (CN002) de icanbelimod (antes conocido como CBP-307), un modulador selectivo del receptor 1 de la esfingosina 1-fosfato (S1P1) de administración oral una vez al día, en desarrollo para el tratamiento de la colitis ulcerosa (CU). Diseño del ensayo (período de mantenimiento): El período de mantenimiento del CN002 fue un período de tratamiento de 36 semanas que siguió al período de inducción de 12 semanas (N=145) en el que el icanbelimod 0,2 mg, administrado por vía oral una vez al día (PO QD), mostró mejoras estadísticamente significativas en la remisión clínica y la respuesta clínica en comparación con el placebo, y una mejora numérica en el cambio respecto al valor basal en la puntuación de Mayo adaptada. El periodo de mantenimiento incluyó a pacientes que lograron una respuesta clínica al final del periodo de inducción del ensayo y continuaron el tratamiento con icanbelimod 0,2 mg (n=21), 0,1 mg (n=12) o placebo (n=13) PO QD, y un brazo abierto de icanbelimod 0,2 mg PO QD para todos los no respondedores (n=40) del periodo de inducción.

Datos de eficacia de icanbelimod 0,2 mg PO QD más destacados del período de mantenimiento: El 86% (18/21) de los pacientes que recibieron icanbelimod completaron el periodo de mantenimiento. El 67% (12/18) de los pacientes que completaron el estudio hasta la semana 48 alcanzaron la remisión clínica. El 80% (8/10) de los pacientes que alcanzaron la remisión clínica al final del periodo de inducción la mantuvieron hasta la semana 48.

En general, el 57% (12/21) de los pacientes con respuesta clínica al final del periodo de inducción lograron la remisión clínica al final del periodo de mantenimiento. Datos de seguridad destacados del periodo de mantenimiento: Icanbelimod fue bien tolerado y los datos de seguridad a largo plazo hasta la semana 48 se mantuvieron coherentes con los hallazgos de seguridad observados en el periodo de inducción. Las frecuencias de acontecimientos adversos emergentes del tratamiento fueron similares entre los grupos de icanbelimod y placebo, y la mayoría fueron de gravedad leve a moderada, sin que se observaran nuevas señales de seguridad.

Acerca del ensayo CN002 El CBP-307CN002 es un estudio de fase 2 que evalúa la eficacia y la seguridad del icanbelimod como tratamiento de inducción y mantenimiento en pacientes adultos con CU de moderada a grave. El estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo reclutó a un total de 145 pacientes en dos brazos de dosis activas (icanbelimod 0,1 mg (n=39); icanbelimod 0,2 mg (n=53)) y un brazo de placebo (n=53) de más de 60 centros de 4 países. Acerca de la colitis ulcerosa La colitis ulcerosa (CU) es una afección inflamatoria idiopática de la mucosa y la submucosa del colon cuya prevalencia está aumentando en todo el mundo y se cree que está impulsada por los cambios sociales.

En Estados Unidos hay aproximadamente entre 600.000 y 900.000 personas que padecen colitis ulcerosa. Cuando no se controla lo suficiente, la CU conduce a un daño progresivo del órgano que se presenta como deterioro funcional y cambios anatómicos como la displasia, que en última instancia puede evolucionar a cáncer. A pesar de la disponibilidad de nuevos tratamientos que han hecho avanzar el estándar asistencial, existe un ceilingo o terapéutico, lo que significa que las opciones de tratamiento siguen siendo limitadas y que aún no se alcanza la remisión clínica en el 70u80% de los pacientes.

Acerca de Icanbelimod (antes conocido como CBP-307): Descubierto internamente mediante la tecnología de modulación inmunitaria propiedad de Connect Biopharma, el icanbelimod es una pequeña molécula de administración oral diseñada para modular el receptor 1 de la esfingosina 1-fosfato (S1P1), que es una diana validada para el tratamiento de varias enfermedades inflamatorias, entre ellas la CU. Se observó que el icanbelimod era generalmente bien tolerado y mostró indicios de actividad clínica tanto en el periodo de inducción de 12 semanas como en el de mantenimiento de 36 semanas del ensayo clínico de fase 2 de 48 semanas en adultos con CU de moderada a grave, lo que sugiere un potencial de perfil riesgo-beneficio diferenciado en comparación con los datos de los ensayos clínicos de las terapias actuales administradas por vía oral.