CRISPR Therapeutics y ViaCyte, Inc. Anuncian la administración de la primera dosis a un paciente en un ensayo clínico de fase 1 de una novedosa terapia de sustitución celular editada por genes para el tratamiento de la diabetes de tipo 1 (T1D)
02 de febrero 2022 a las 14:30
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CRISPR Therapeutics ha anunciado que se ha administrado la dosis al primer paciente en el ensayo clínico de fase 1 de VCTX210 para el tratamiento de la diabetes de tipo 1 (T1D). VCTX210 es un producto en investigación, alogénico, editado genéticamente, derivado de células madre, desarrollado en colaboración mediante la aplicación de la tecnología de edición genética de CRISPR Therapeutics a las capacidades de células madre patentadas de ViaCyte para la generación de células pancreáticas diseñadas para evadir el reconocimiento del sistema inmunitario. Esta terapia de sustitución celular inmune está diseñada para permitir a los pacientes producir su propia insulina. El ensayo clínico de fase 1 de VCTX210 evaluará su seguridad, tolerabilidad y evasión inmunológica en pacientes con T1D. Este programa está siendo impulsado por CRISPR Therapeutics y ViaCyte como parte de una colaboración estratégica para el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de terapias derivadas de células madre editadas genéticamente que podrían ofrecer una cura funcional para las personas que viven con T1D y diabetes tipo 2 que requieren insulina sin necesidad de inmunosupresión. VCTX210 es una terapia en investigación, alogénica, editada genéticamente y derivada de células madre inmunológicas para el tratamiento de la T1D. VCTX210 se está desarrollando en el marco de un acuerdo de co-desarrollo y co-comercialización entre CRISPR Therapeutics y ViaCyte, Inc.
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CRISPR Therapeutics AG es una empresa suiza de edición genética centrada en el desarrollo de terapias basadas en CRISPR/Cas9. CRISPR/Cas9 son las siglas en inglés de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas (CRISPR)/proteína 9 asociada a CRISPR (Cas9) y es una tecnología para la edición de genes, el proceso de alterar con precisión secuencias específicas del ADN genómico. El objetivo de la empresa es aplicar esta tecnología para alterar, eliminar, corregir e insertar genes con el fin de tratar enfermedades definidas genéticamente y diseñar terapias celulares avanzadas. La empresa ha adquirido los derechos de propiedad intelectual (PI) que engloban CRISPR/Cas9 y las tecnologías relacionadas, y también participa en su propia investigación de PI y en esfuerzos adicionales de obtención de licencias. Las estrategias de desarrollo de productos y de asociación de la empresa están diseñadas para explotar todo el potencial de la plataforma CRISPR/Cas9 y, al mismo tiempo, maximizar la probabilidad de desarrollar con éxito sus productos candidatos.
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