uniQure N.V. ha anunciado que su socio CSL ha recibido la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec-drlb), una terapia génica de un solo uso para el tratamiento de adultos de 18 años o más que padecen hemofilia B. El producto está aprobado para el tratamiento de adultos con hemofilia B que actualmente utilizan la terapia de profilaxis del factor IX o tienen una hemorragia actual o histórica que pone en peligro la vida o tienen episodios de hemorragias espontáneas graves y repetidas. CSL obtuvo la licencia de los derechos mundiales exclusivos de HEMGENIX de uniQure en mayo de 2021 y ahora es el único responsable del desarrollo, el registro y la comercialización de la terapia. En el ensayo clínico en curso, HEMGENIX redujo la tasa de hemorragias anuales y el 94% de los pacientes suspendieron la profilaxis con factor IX y permanecieron sin profilaxis.