CStone Pharmaceuticals anunció que los resultados del estudio NAVIGATOR China Bridging Study de AYVAKIT® (avapritinib) se han publicado en The Oncologist. Los resultados mostraron que AYVAKIT fue en general bien tolerado, tuvo una marcada actividad antitumoral en pacientes chinos con tumor del estroma gastrointestinal ("GIST") que albergaban una mutación PDGFRA D842V, y destacaron los datos de eficacia como tratamiento de cuarta o última línea. AYVAKIT® es un inhibidor potente, selectivo y disponible por vía oral de las quinasas mutantes KIT y PDGFRA, descubierto por Blueprint Medicines, socio de CStone.

CStone tiene un acuerdo exclusivo de colaboración y licencia con Blueprint Medicines para el desarrollo y la comercialización de AYVAKIT en China continental, incluidos Hong Kong, Macao y Taiwán. El estudio es un ensayo clínico multicéntrico de fase 1/2, abierto, diseñado para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la actividad antitumoral de AYVAKIT® en pacientes chinos con GIST irresecable o metastásico. La respuesta tumoral se evaluó mediante los Criterios de Evaluación de la Respuesta en Tumores Sólidos (RECIST) versión 1.1, y se confirmaron todas las respuestas.

En 28 pacientes con GIST portadores de mutaciones PDGFRA D842V, las tasas de respuesta objetiva ("ORR") evaluadas por el Comité Independiente de Revisión Radiológica ("IRRC") y por el investigador fueron del 75% y el 79%, respectivamente. Las tasas de beneficio clínico ("CBR") fueron ambas del 86%. No se alcanzó la mediana de la duración de la respuesta ("DOR") ni de la supervivencia sin progresión (SLP).

Los datos de supervivencia global ("SG") eran inmaduros, y la tasa de supervivencia global a los 12 meses fue del 92%. Los ORR evaluados por el IRRC y por el investigador en 23 pacientes con GIST en el entorno de cuarta línea o posterior fueron del 22% y el 35%, respectivamente. Las RCE fueron ambas del 57%.

No se alcanzó la mediana de DOR evaluada por el IRRC y la mediana de SLP fue de 5,6 meses. La mediana de DOR evaluada por el investigador fue de 9,4 meses, y la SLP de 5,6 meses. Los datos de SG eran inmaduros, y la tasa de SG a 12 meses fue del 61%.

AYVAKIT® tuvo un perfil de seguridad generalmente bien tolerado en pacientes chinos con GIST. No se observó ninguna nueva señal de seguridad.