Dimerix Limited confirmó los resultados de una reunión con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para debatir el plan pediátrico del DMX-200 en pacientes menores de 18 años con glomeruloesclerosis focal segmentaria (GEFS). La FDA ha recomendado sistemáticamente la evaluación del DMX-200 en pacientes pediátricos, y en la reunión, la FDA confirmó que la inclusión de pacientes pediátricos de 12 años o más (adolescentes) era apropiada en el actual estudio global ACTION3 de fase 3 del DMX-200 para pacientes con GEFS, que reconoce el perfil de seguridad apropiado que presenta el DMX-200. No se requiere ningún cambio en la dosis o el régimen para esta población. Es importante destacar que la reunión también aportó claridad sobre el desarrollo restante de DMX-200 necesario para pacientes pediátricos menores de 12 años con GEFS hasta la aprobación del mercado, ampliando la indicación de la etiqueta y el grupo de pacientes para el tratamiento
si se aprueba. La GEFS es una enfermedad rara que ataca las unidades de filtración del riñón causando cicatrices irreversibles. Esto conduce a un daño renal permanente y, finalmente, a una insuficiencia renal terminal que requiere diálisis o trasplante. La GEFS afecta tanto a adultos como a niños de tan sólo dos años de edad,9 y para aquellos que tienen la suerte de recibir un trasplante de riñón, el 60% de los pacientes presentan GEFS recurrente tras el primer trasplante de riñón.10 Además, la GEFS es una de las principales causas de insuficiencia renal en niños, con un 20% de los casos de síndrome nefrótico infantil causados por GEFS.1 En este momento, no existen fármacos específicamente aprobados para la GEFS en ningún lugar del mundo, lo que conlleva opciones de tratamiento limitadas y un mal pronóstico. Acerca del estudio clínico de fase 3 ACTION3 El ensayo de fase 3, que lleva por título "Receptor de angiotensina II tipo 1 (AT1R) y receptor de quimiocinas 2 (CCR2) dianas para la nefrosis inflamatoria" -o ACTION3 para abreviar-, es un ensayo pivotal (fase 3), multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo sobre la eficacia y la seguridad del DMX-200 en pacientes con GEFS que reciben una dosis estable de un antagonista de los receptores de angiotensina II (ARA). Una vez que la dosis de ARB sea estable, los pacientes, con edades comprendidas entre los 18 y los 80 años (ampliación a 12 y 80 años), serán aleatorizados para recibir DMX-200 (cápsula de 120 mg dos veces al día) o placebo.