Dimerix Limited anuncia que la FDA confirma la inclusión de pacientes pediátricos en el estudio Action3 de DMX-200 para la GEFS
si se aprueba. La GEFS es una enfermedad rara que ataca las unidades de filtración del riñón causando cicatrices irreversibles. Esto conduce a un daño renal permanente y, finalmente, a una insuficiencia renal terminal que requiere diálisis o trasplante. La GEFS afecta tanto a adultos como a niños de tan sólo dos años de edad,9 y para aquellos que tienen la suerte de recibir un trasplante de riñón, el 60% de los pacientes presentan GEFS recurrente tras el primer trasplante de riñón.10 Además, la GEFS es una de las principales causas de insuficiencia renal en niños, con un 20% de los casos de síndrome nefrótico infantil causados por GEFS.1 En este momento, no existen fármacos específicamente aprobados para la GEFS en ningún lugar del mundo, lo que conlleva opciones de tratamiento limitadas y un mal pronóstico. Acerca del estudio clínico de fase 3 ACTION3 El ensayo de fase 3, que lleva por título "Receptor de angiotensina II tipo 1 (AT1R) y receptor de quimiocinas 2 (CCR2) dianas para la nefrosis inflamatoria" -o ACTION3 para abreviar-, es un ensayo pivotal (fase 3), multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo sobre la eficacia y la seguridad del DMX-200 en pacientes con GEFS que reciben una dosis estable de un antagonista de los receptores de angiotensina II (ARA). Una vez que la dosis de ARB sea estable, los pacientes, con edades comprendidas entre los 18 y los 80 años (ampliación a 12 y 80 años), serán aleatorizados para recibir DMX-200 (cápsula de 120 mg dos veces al día) o placebo.
Acceder al artículo original.
Póngase en contacto con nosotros para cualquier solicitud de corrección