Diurnal Group plc ha anunciado la dosificación del primer paciente en su ensayo clínico pivotal de fase 3 de cápsulas duras de liberación modificada de hidrocortisona (DNL-0200 -aprobado en Europa y el Reino Unido con el nombre comercial Efmody®)para adultos con hiperplasia suprarrenal congénita (HSC). El ensayo clínico pivotal de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado activamente, conocido como CONnECT, está evaluando la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de la hidrocortisona de liberación modificada en comparación con el tratamiento de sustitución con hidrocortisona de liberación inmediata en participantes de 16 años o más con HSC. El estudio pivotante para el mercado clave de EE.UU. y Japón, que supera los 100 millones de dólares anuales, reclutará hasta 150 sujetos con HAC que serán tratados durante un periodo de 52 semanas en centros de Japón, EE.UU., Francia y Turquía.

Se prevé que el estudio tardará hasta un año en reclutar a todos los pacientes, y que la lectura de los datos posteriores se anticipará en 2024. El estudio se está llevando a cabo en el marco de una Evaluación de Protocolo Especial (SPA) que se ha acordado con la FDA estadounidense. La SPA proporciona el acuerdo de que el diseño del ensayo de fase 3 aborda adecuadamente los objetivos que apoyarían la presentación reglamentaria para la aprobación del fármaco.

El DNL-0200 es un preparado de hidrocortisona que ha sido diseñado específicamente para pacientes con enfermedades de deficiencia de cortisol como la HAC y actualmente está aprobado como el único tratamiento de sustitución de cortisol casi fisiológico para la HAC en Europa y el Reino Unido.