Dyne Therapeutics, Inc.

Dyne Therapeutics Inc. es una empresa de enfermedades musculares en fase clínica. Se centra en el avance de terapias que transformen la vida de las personas que padecen enfermedades de origen genético. Utiliza su plataforma FORCE para superar las limitaciones de la administración de tejido muscular y la terapéutica con oligonucleótidos para las enfermedades musculares. La terapéutica de su plataforma FORCE consiste en una carga útil de oligonucleótidos diseñada para dirigirse a la base genética de la enfermedad. Utilizando su plataforma FORCE, está reuniendo una cartera de terapéuticas para enfermedades musculares, incluidos sus programas líderes en distrofia miotónica tipo 1 (DM1), distrofia muscular de Duchenne (DMD) y distrofia facioescapulohumeral (FSHD). Sus terapias constan de tres componentes: un Fab, un enlazador validado clínicamente y una carga útil de oligonucleótidos que une a su Fab mediante el enlazador. También tiene previsto ampliar su cartera mediante esfuerzos de desarrollo centrados en enfermedades raras del músculo esquelético, así como en enfermedades musculares cardíacas y metabólicas.