ELOXX PHARMACEUTICALS, INC. Eloxx Pharmaceuticals, Inc. proporcionó actualizaciones significativas de la cartera de productos. Dosificación al primer paciente en el ensayo clínico de fase 1 de ZKN-013: Se ha administrado la dosis a los dos primeros sujetos en el estudio en curso de fase 1 de dosis única ascendente en voluntarios sanos de ZKN-013. El ZKN-013 está diseñado para superar las mutaciones sin sentido que causan un codón de parada prematuro que da lugar a la producción de proteínas no funcionales, por ejemplo en la epidermólisis bullosa distrófica recesiva (RDEB), la epidermólisis bullosa juncional (JEB) y la poliposis adenomatosa familiar (PAF).
Este estudio de fase 1 evalúa la seguridad y la farmacocinética en voluntarios sanos. El ZKN-013 ha sido licenciado en exclusiva a Almirall, S.A., que tiene los derechos globales para desarrollar y comercializar el ZKN-013. Según los términos del acuerdo de licencia, Eloxx puede optar a hitos adicionales de desarrollo, reglamentarios y de ventas de hasta 470 millones de dólares, así como a regalías escalonadas sobre cualquier venta mundial potencial.
Resultados positivos de la reunión PIND con la FDA para el desarrollo clínico de ELX-02 en pacientes con NMAS en EE.UU: Eloxx ha recibido las actas finales de la FDA de la reunión PIND híbrida en persona y por videoconferencia que la empresa celebró con la Oficina de Cardiología, Hematología, Endocrinología y Nefrología - División de Cardiología y Nefrología. La empresa cree que la respuesta positiva y la orientación de la FDA proporcionan una vía para la presentación de una solicitud IND para iniciar un ensayo clínico de fase 2 de validación en EE.UU. con ELX-02 en pacientes con NMAS. Como parte de la reunión, la FDA revisó los datos clínicos de los tres pacientes del ensayo de fase 2 realizado en el Reino Unido y proporcionó comentarios sobre el diseño del ensayo clínico propuesto.
En abril de 2024, la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD) de la FDA concedió la designación de medicamento huérfano a ELX-02 para el tratamiento del síndrome de Alport.
