Eloxx Pharmaceuticals, Inc. anunció la evaluación final de los datos del ensayo clínico de fase 2 de ELX-02 en combinación con ivacaftor en pacientes con FQ de clase 1 con al menos una mutación sin sentido. En la evaluación final, ELX-02 demostró una mejora clínicamente relevante en ppFEV1. La evaluación final de los datos incluye un nuevo análisis utilizando el cambio en la ppFEV1 desde el Día 1 en lugar de la línea de base, ya que múltiples pacientes experimentaron progresión de la enfermedad entre el cribado y el tratamiento.

Los resultados iniciales de este ensayo se comunicaron en septiembre de 2022. Evaluación final del ensayo de combinación de fase 2 de ELX-02 en pacientes con fibrosis quística de clase 1: El ensayo clínico de combinación de fase 2 de ELX-02 se diseñó para evaluar la seguridad y valorar la actividad biológica en pacientes con FQ de clase 1 con mutación sin sentido G542X como monoterapia y en combinación con ivacaftor tras 5 semanas de tratamiento. A continuación se resumen los resultados del análisis final de 13 pacientes evaluables, frente a 11 en el momento de la evaluación inicial: 6 de los 13 pacientes entraron en el ensayo procedentes del brazo de monoterapia (tras una media de 463 días) y presentaron una disminución de la función pulmonar (reducción anualizada del -4,26% en ppFEV1) debido a la progresión de la enfermedad.

El tratamiento con ELX-02 estabilizó la enfermedad en general y produjo un aumento clínicamente relevante de la ppFEV1 en seis de trece pacientes según el cambio en la ppFEV1 al final del tratamiento en el día 35 en comparación con el inicio del tratamiento en el día 1. Los datos iniciales confirmaron previamente la actividad biológica. Los pacientes con niveles basales más altos de cloruro en sudor tuvieron mayores respuestas al tratamiento según lo indicado por la concentración de cloruro en sudor (p=0,00013 en el Día 35). En general, ELX-02 fue bien tolerado en el ensayo, sin que se observaran acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento.