First Wave BioPharma, Inc. anunció que un resumen titulado, Resultados de un estudio abierto de fase 2 con dosis crecientes de adrulipasa alfa sobre una dosis estable de enzimas pancreáticas porcinas (EPP) en pacientes con fibrosis quística no compensados totalmente con EPP como terapia única, ha sido aceptado para su presentación en la Conferencia de la Semana de las Enfermedades Digestivas 2023 (DDW 2023). La empresa avanza actualmente en la fase 2 del ensayo clínico SPAN que investiga una formulación mejorada de administración microgogranular entérica de adrulipasa como monoterapia para el tratamiento de la insuficiencia pancreática exocrina (IPE) en pacientes con FQ. Se espera que la dosificación a los pacientes comience en febrero y que los resultados preliminares del estudio estén disponibles a mediados de 2023.

Ensayo de terapia combinada de fase 2 El tratamiento estándar digestivo tanto para pacientes con FQ como con pancreatitis crónica (PC) con IPE son los PERT disponibles en el mercado. Idealmente, una dosis diaria estable de PERT permitirá a los pacientes con FQ seguir una dieta normal o rica en grasas y minimizar los desagradables síntomas gastrointestinales. En la práctica, sin embargo, un número considerable de pacientes con FQ no consigue una absorción normal de las grasas con las PERT. Lograr un estado nutricional óptimo, incluidos unos niveles normales de absorción de grasas, en los pacientes con FQ es importante para mantener una mejor función pulmonar, rendimiento físico y prolongar la supervivencia.

Además, un descenso del índice de masa corporal en torno a los 18 años predice un descenso sustancial de la función pulmonar. El ensayo clínico de combinación de fase 2 fue un estudio multicéntrico diseñado para investigar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de dosis crecientes de adrulipasa, junto con una dosis estable de PERT, con el fin de aumentar los niveles de coeficiente de absorción de grasa (CFA) del paciente y aliviar los síntomas abdominales. En el estudio participaron 20 pacientes, de 12 años o más, con IPE grave que fueron tratados con dosis escalonadas de adrulipasa (700 mg, 1.200 mg y 2.240 mg) una vez al día durante 15 días por nivel de dosificación, además de su dosis estándar de PERT. La elegibilidad para el ensayo requería un CFA inferior al 80%.

El criterio principal de valoración de la eficacia del ensayo fue la mejora de la CFA; los criterios secundarios de valoración del estudio fueron las mejoras en el peso de las heces, la consistencia de las heces, el número de deposiciones, la incidencia de esteatorrea y el aumento del peso corporal.