Freeline Therapeutics Holdings plc ha anunciado que los nuevos datos clínicos de su ensayo GALILEO-1 de fase 1/2 en curso con FLT201, su candidato a terapia génica con virus adenoasociado (AAV) para la enfermedad de Gaucher, muestran una reducción sustancial de los niveles de glucosilsfingosina (liso-Gb1) en la sangre del primer paciente tratado con FLT201. La liso-Gb1 es un biomarcador bien establecido de la respuesta clínica en la enfermedad de Gaucher, y las reducciones de liso-Gb1 se correlacionan con resultados clínicos positivos. Estos datos se destacan en una presentación oral en el 30º Congreso Anual de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular (ESGCT) celebrado en Bruselas, Bélgica. La presentación oral en la ESGCT se basa en los datos clínicos iniciales comunicados recientemente de los dos primeros pacientes
tratados con FLT201, que demostraron un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad, aumentos robustos de los niveles plasmáticos de glucocerebrosidasa (GCase), la enzima deficiente en las personas con enfermedad de Gaucher, y la normalización de la actividad celular de la GCase. La deficiencia de GCasa en la enfermedad de Gaucher conduce a una acumulación de sustratos nocivos glucosilceramida (Gb-1) y liso-Gb1, lo que provoca síntomas como agrandamiento del bazo y el hígado, recuentos sanguíneos bajos, dolor óseo y reducción de la función pulmonar. El FLT201 es una terapia génica potencial, la primera y la mejor de su clase, para la enfermedad de Gaucher, afirmó la Dra. Pamela Foulds,
Directora Médica de Freelines. Está diseñada para proporcionar un suministro continuo de la enzima que falta en las personas con enfermedad de Gaucher y para suministrar una versión de acción más prolongada de esa enzima, con el objetivo de hacer llegar la enzima a todos los tejidos afectados por la enfermedad y aumentar la cantidad de tiempo que la enzima está en esos tejidos para hacer su trabajo de eliminar los sustratos dañinos. Los datos clínicos obtenidos hasta la fecha nos indican que el FLT201 expresa altos niveles de GCasa
en el plasma, que luego es captada por las células y que ahora aparece.