GenSight Biologics S.A. ha anunciado que un ensayo preliminar del título del genoma viral (vg) indica la fabricación con éxito de un segundo lote de sustancia farmacológica (DS) para LUMEVOQ®, la terapia génica de la empresa para la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON), conforme a las normas de buenas prácticas de fabricación (BPF). El ensayo, aunque preliminar, se sabe que es predictivo del resultado final en el laboratorio independiente utilizado para el ensayo de liberación oficial. Dado que el lote se fabricó conforme a los protocolos de fabricación de las BPF, que son las normas exigidas para los lotes comerciales, la terapia génica de la sustancia farmacológica de este lote puede ser apta para su uso con pacientes tras superar todas las pruebas de control de calidad y a la espera de las conversaciones con los organismos reguladores.

Se están llevando a cabo los preparativos para el tercer lote GMP de la campaña prevista por la empresa. Al igual que con los dos lotes fabricados con éxito hasta ahora, todos ellos fuera del contexto de una campaña de validación1, el tercer lote generará más datos de proceso para una futura presentación de Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA), proporcionará más experiencia del proceso de fabricación a los equipos operativos y ayudará a cumplir el requisito inmediato de suministrar producto para el nuevo ensayo clínico RECOVER y para la posible reanudación de un programa de acceso temprano para pacientes a principios del segundo trimestre de 2024. GenSight Biologics comunicará más detalles en los próximos días cuando el laboratorio independiente confirme los resultados de los títulos vg.

Tras esta confirmación, la empresa podría disponer del segundo tramo de 4 millones de euros de la financiación puente firmada en agosto de 2023 con Sofinnova Partners, Invus y UPMC Enterprises. La pista de tesorería se ampliaría hasta mediados de diciembre de 2023 con la disposición del segundo tramo de la financiación puente por un importe de 4 millones de euros. Tras la disposición del segundo tramo, GenSight Biologics necesita buscar otras fuentes de deuda, otra financiación no dilutiva o de capital más allá de esa fecha para complementar sus necesidades de capital circulante y financiar sus gastos operativos hasta la reanudación del programa de acceso temprano en Francia (Autorisation d'Accès Compassionnel o AAC) prevista para principios del segundo trimestre de 2024.

GenSight Biologics estima que, además del segundo tramo de la Financiación Puente, necesitará aproximadamente 10 millones de euros para financiar sus actividades hasta esa fecha.