GenSight Biologics anunció que el Comité de Terapias Avanzadas (CAT) del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) evaluó los datos presentados durante la explicación oral2 sobre LUMEVOQ®? expediente reglamentario europeo. Tal y como establece el procedimiento de revisión y tras las respuestas a las preguntas D180, el 19 de abril se celebró una explicación oral.

GenSight invitó a los expertos en LHON3 de renombre mundial, Patrick Yu-Wai-Man, MD, PhD (Universidad de Cambridge, Reino Unido) y Jose-Alain Sahel, MD (Facultad de Medicina de la Universidad de Pittsburgh, EE.UU.) para que compartieran su práctica clínica y su perspectiva sobre los datos de LUMEVOQ. Tras las interacciones con el CAT que indicaban que los datos proporcionados hasta el momento no serían suficientes para respaldar un dictamen positivo de la autorización de comercialización de LUMEVOQ por parte de la EMA, GenSight decidió retirar su solicitud antes de que el CAT emitiera un dictamen definitivo. Esta decisión permite a la empresa discutir el mejor camino posible para LUMEVOQ con la EMA en las próximas semanas, con el objetivo de presentar una nueva solicitud que aborde las objeciones restantes lo antes posible, tanto en Europa como en otros países.

La empresa está explorando opciones que incluyen la generación de nuevos datos clínicos, lo que puede inducir retrasos materiales y costes adicionales. GenSight confirma que la campaña de validación de la fabricación está en marcha con su socio en Estados Unidos, según lo previsto, con un producto liberado para uso humano a finales de año. La presentación de la solicitud de autorización de comercialización (MAA) de LUMEVOQ® por parte de GenSight a la EMA se basó en el equilibrio beneficio-riesgo establecido por los resultados de 252 pacientes tratados mediante ensayos clínicos o uso compasivo.

Este conjunto de datos sin precedentes para la ND4-LHON establece que la eficacia de LUMEVOQ® se compara positivamente tanto con la historia natural como con la idebenona.