Hansa Biopharma AB y Genethon han anunciado que han iniciado una colaboración en investigación y desarrollo. La colaboración evaluará, en un estudio clínico, la seguridad y eficacia de la enzima de escisión de anticuerpos imlifidasa de Hansa como pretratamiento previo a la administración del candidato a producto de terapia génica GNT-0003 de Genethon en el síndrome de Crigler-Najjar en pacientes con anticuerpos neutralizantes preexistentes (NAbs) contra el virus adeno-asociado serotipo 8 (AAV8). La presencia de NAbs circulantes excluye a los pacientes de entrar en estudios clínicos con tratamientos de terapia génica potencialmente curativos y del acceso futuro a terapias génicas aprobadas.

GNT-0003 se está evaluando actualmente en un estudio clínico pivotal en Francia, Italia y los Países Bajos y ha recibido el estatus PRIME (PRIority MEdicines) de la EMA. Mediante la colaboración anunciada, se inscribirá a pacientes con Crigler-Najj y anticuerpos preformados contra el AAV8 en un estudio con un diseño similar en el que se evaluará la imlifidasa como pretratamiento para permitir el tratamiento de terapia génica con GNT-0003. El resultado del estudio clínico en curso de GNT-0003 podría constituir potencialmente la base para una solicitud de MAA o BLA en Europa o EE.UU.

Crigler-Najajjar es una enfermedad genética que provoca una acumulación de bilirrubina que conduce a daños neurológicos irreversibles que se manifiestan como debilidad muscular, letargo, sordera, retraso mental y parálisis de los movimientos oculares. El síndrome de Crigler- Najjar es una enfermedad ultra-rara que afecta a menos de un caso por cada millón de personas al año.