HEALIOS K.K. (Healios) está realizando actualmente dos ensayos clínicos con el producto de células madre HLCM051 para pacientes con ictus isquémico y síndrome de dificultad respiratoria aguda (SDRA) (el estudio ONE-BRIDGE) en Japón. El estudio ONE-BRIDGE es un ensayo de fase II de eficacia y seguridad para pacientes con SDRA inducido por neumonía. En noviembre de 2019, el HLCM051 para el SDRA fue designado como producto de medicina regenerativa huérfano por el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar (MHLW).

En agosto y noviembre de 2021, Healios anunció los resultados de 90 y 180 días del estudio ONE-BRIDGE, que demostraron resultados prometedores de eficacia y seguridad. Healios preparó los materiales de solicitud para buscar la aprobación del HLCM051 como producto de medicina regenerativa huérfano para el SDRA en Japón y comenzó las consultas con la Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (en adelante, PMDA, y junto con el MHLW las autoridades reguladoras). Como parte de este proceso, a finales de marzo Healios celebró una reunión de consulta previa a la solicitud con la PMDA para obtener orientación y asesoramiento en relación con su solicitud de aprobación del producto.

Durante la consulta, aunque se alcanzó un cierto nivel de acuerdo en relación con la eficacia y la seguridad del HLCM051 para el SDRA, se aconsejó a Healios que, cuando presente una futura solicitud de aprobación para la indicación del SDRA, necesita añadir ciertos datos de apoyo al paquete de datos de la solicitud propuesta. A la luz de esta orientación, Healios continuará discutiendo con las autoridades reguladoras la naturaleza de los datos de apoyo requeridos, incluyendo el uso potencial de ciertos datos clínicos del estudio MACoVIA para el producto en la indicación de SDRA que se está llevando a cabo actualmente en los Estados Unidos. Actualmente, Healios no tiene previsto solicitar la aprobación en el segundo trimestre de 2022.

Healios procederá con prontitud a los asuntos descritos anteriormente y continuará trabajando para una pronta solicitud. Aunque no está determinado en este momento, se espera que la solicitud de aprobación no tenga lugar en el año fiscal actual. Healios informará puntualmente tan pronto como identifique circunstancias adicionales que deban ser reveladas en el futuro, como los resultados de importantes consultas con las autoridades reguladoras.

Este asunto no tiene por el momento ninguna repercusión en los resultados empresariales del ejercicio fiscal que finaliza en diciembre de 2022. Healios anunciará con prontitud todos los asuntos futuros que requieran divulgación, incluyendo cualquier impacto potencial en los gastos asociados a los requisitos adicionales de la PMDA.