Intercept Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado una publicación clave en Gastroenterology que demuestra que las personas que reciben OCA para la colangitis biliar primaria (CBP) en un entorno de ensayo clínico tuvieron una mayor supervivencia sin trasplante en comparación con los pacientes con CBP seleccionados de los registros de pacientes del "mundo real" que no recibieron OCA. Los hallazgos clave incluyen: Los pacientes tratados con ACO tuvieron un riesgo relativo de muerte o trasplante de hígado aproximadamente un 70 por ciento menor que los pacientes de control en cualquier momento del seguimiento; El resultado primario de tiempo hasta la primera aparición de insuficiencia hepática o muerte fue estadísticamente significativo, favoreciendo el tratamiento con ACO en POISE en comparación con los pacientes de las bases de datos del “mundo real” Hubo una reducción estadísticamente significativa y clínicamente significativa de la muerte, el trasplante de hígado y la descompensación hepática en los pacientes tratados con ACO frente a los pacientes comparables no tratados. Este estudio comparó a los pacientes con CBP que recibieron hasta seis años de ACO en el estudio de fase 3 POISE y su extensión de etiqueta abierta (n=209) con controles externos que se extrajeron de dos grandes registros de pacientes dirigidos por académicos.

Los controles externos cumplían los criterios de entrada del POISE pero no fueron tratados con ACO. Se permitió el tratamiento con ácido ursodesoxicólico (AUDC). El criterio de valoración principal de este estudio fue el tiempo transcurrido hasta la primera aparición de un trasplante de hígado o la muerte.

A lo largo de los seis años de seguimiento, se produjeron cinco muertes/trasplantes de hígado en 209 sujetos del estudio POISE, 135 en 1.381 pacientes del control de la CBP global y 281 en 2.135 pacientes del control de la CBP del Reino Unido. Los resultados preliminares de este análisis se presentaron por primera vez en la reunión anual de 2021 de la Asociación Americana para el Estudio de las Enfermedades Hepáticas (AASLD). Fuentes de datos para este estudio: El registro global de CBP incluyó a 6.484 pacientes con CBP de ocho países de Europa y Norteamérica durante el periodo de estudio que no fueron tratados con ACO.

De ellos, 1.381 cumplían los criterios de entrada para este estudio. El registro UK-PBC incluyó a más de 6.900 pacientes con CBP del Reino Unido durante el periodo de estudio que no fueron tratados con ACO. De ellos, 2.135 cumplían los criterios de entrada para este estudio.

El ensayo POISE estudió la seguridad y la eficacia del tratamiento una vez al día con Ocaliva en pacientes con CBP con una respuesta terapéutica inadecuada o que no toleraban el ácido ursodesoxicólico (AUDC). Hubo 217 pacientes asignados al azar a uno de los tres grupos del ensayo: placebo, OCA 10 mg o OCA 5 mg durante seis meses titulados a 10 mg en función de la respuesta clínica. Siete sujetos no participaron en la extensión de etiqueta abierta y no se incluyeron en el estudio actual.

Los pacientes que completaron la fase doble ciego tuvieron la opción de continuar en una fase de extensión abierta (OLE) durante un máximo de cinco años adicionales, durante los cuales todos los pacientes recibieron tratamiento con OCA 5-10 mg una vez al día. De los 198 pacientes que completaron la fase doble ciego, más del 95% continuaron en la fase de extensión de seguridad a largo plazo del ensayo.