Biogen Inc. e Ionis Pharmaceuticals, Inc. anunciaron que Biogen ejerció su opción para obtener de Ionis una licencia mundial, exclusiva y con derechos de autor para desarrollar y comercializar BIIB115/ION306. Las empresas mantienen una amplia colaboración estratégica para desarrollar nuevas terapias para tratar trastornos neurológicos. El BIIB115 es un oligonucleótido antisentido en investigación que se está desarrollando para la atrofia muscular espinal y que puede tener el potencial de ayudar a abordar necesidades adicionales no satisfechas de los pacientes, así como de ser administrado a intervalos de dosis prolongados. Biogen tiene previsto llevar el BIIB115 a ensayos clínicos para investigar su seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia. La AME se caracteriza por la pérdida de neuronas motoras en la médula espinal y el tronco cerebral inferior, lo que provoca una atrofia muscular grave y progresiva. Las personas con AME no producen suficiente proteína de supervivencia de las motoneuronas, que es fundamental para el mantenimiento de las mismas. El BIIB115 está diseñado para atacar una de las causas principales de la AME, aumentando la producción de la proteína SMN funcional. Como parte del ejercicio de la opción, Biogen realizó un pago único de 60 millones de dólares a Ionis en el cuarto trimestre de 2021. Los pagos futuros pueden incluir el desarrollo potencial posterior a la licencia, los pagos de hitos regulatorios y comerciales y las regalías sobre las ventas netas anuales en todo el mundo. Biogen será la única responsable de los costes y gastos relacionados con el desarrollo, la fabricación y la posible comercialización futura de BIIB115 tras el ejercicio de la opción. El programa de desarrollo clínico de SPINRAZA abarca 10 estudios clínicos, en los que han participado más de 300 personas de un amplio espectro de poblaciones de pacientes1, incluidos dos estudios controlados aleatorios. Los estudios en curso de extensión abierta SHINE y NURTURE están evaluando el impacto a largo plazo de SPINRAZA. Los acontecimientos adversos más comunes observados en los estudios clínicos fueron infección respiratoria, fiebre, estreñimiento, dolor de cabeza, vómitos y dolor de espalda. Las pruebas de laboratorio permiten vigilar la toxicidad renal y las anomalías de la coagulación, incluido el recuento agudo y grave de plaquetas, que se han observado tras la administración de algunos ASO.