Jazz Pharmaceuticals plc ha anunciado la aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) de una solicitud de licencia biológica suplementaria (sBLA) para añadir un esquema de dosificación intramuscular (IM) de lunes/miércoles/viernes (MWF) para Rylaze® (asparaginasa erwinia chrysanthemi (recombinante)-rywn). El uso de Rylaze está aprobado en EE.UU. como componente de un régimen quimioterapéutico multiagente para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda (LLA) y el linfoma linfoblástico (LBL) en pacientes adultos y pediátricos de un mes o más que hayan desarrollado hipersensibilidad a la asparaginasa derivada de E. coli. Rylaze fue aprobado por primera vez en Estados Unidos en junio de 2021 en el marco del programa de Revisión Oncológica en Tiempo Real (RTOR) de la FDA.

La aprobación con un esquema de dosificación de 25 mg/m2 administrado por vía IM cada 48 horas satisfizo la necesidad inmediata de los pacientes de una opción de tratamiento con asparaginasa no derivada de E.coli, mientras el ensayo clínico seguía en curso para evaluar otras opciones de dosificación y administración. La opción de dosificación por vía IM fue aprobada por la FDA en el marco del programa RTOR basándose en los datos de la parte de administración intramuscular del ensayo de fase 2/3 (JZP458-201 o AALL1931), que se desarrolló y llevó a cabo en estrecha colaboración con el Grupo de Oncología Infantil (COG) y fue la base de la aprobación inicial de Rylaze en junio de 2021. Los resultados muestran que una pauta de dosificación de 25 mg/m2 administrada por vía intramuscular el lunes por la mañana y el miércoles por la mañana, y 50 mg/m2 administrada el viernes por la tarde demostró un perfil beneficio-riesgo positivo, con un =90% de los pacientes que alcanzaron una actividad de asparaginasa sérica nadir (NSAA) =0,1 U/mL por simulación.

En general, el perfil de seguridad de Rylaze fue coherente con la información de seguridad comunicada para los pacientes con LLA/LBL que reciben asparaginasa con quimioterapia combinada. No se observaron nuevas señales de seguridad en el ensayo. A Rylaze se le concedió la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la LLA/LBL en junio de 2021 y se añadió a las Guías de Práctica Clínica en Oncología de la National Comprehensive Cancer Network® (Guías NCCN®) en julio de 2021.

Jazz también completó la presentación de una sBLA a la FDA en busca de la aprobación de una vía de administración intravenosa para Rylaze, así como la presentación de una solicitud de autorización de comercialización (MAA) a la Agencia Europea del Medicamento para JZP458.