Legend Biotech Corporation ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado a Janssen Pharmaceutica NV’la autorización de comercialización de CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) para el tratamiento de adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario que hayan recibido al menos tres terapias previas, incluyendo un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38 y hayan demostrado una progresión de la enfermedad con la última terapia. Cilta-cel es una terapia de células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR-T) que cuenta con dos anticuerpos de dominio único dirigidos al antígeno de maduración de las células B (BCMA).1 La terapia CAR-T es una tecnología de alto nivel en la que las propias células T de una persona’se diseñan para dirigirse a las células cancerosas y eliminarlas en una sola infusión. Los datos del estudio pivotal CARTITUDE-1, en curso, respaldaron el dictamen positivo del CHMP. Los resultados del seguimiento a los dos años se presentaron en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) 2021 (resumen nº 549). Cilta-cel es una inmunoterapia de células T autólogas dirigida por BCMA, que consiste en reprogramar las células T del propio paciente con un transgén que codifica un receptor de antígeno quimérico (CAR) que identifica y elimina las células que expresan BCMA. El BCMA se expresa principalmente en la superficie de las células de linaje B del mieloma múltiple maligno, así como en las células B en fase tardía y en las células plasmáticas. La proteína cilta-cel CAR presenta dos anticuerpos de dominio único dirigidos a BCMA, diseñados para conferir una alta avidez contra el BCMA humano. Al unirse a las células que expresan BCMA, el CAR promueve la activación de las células T, la expansión y la eliminación de las células objetivo. En diciembre de 2017, Legend Biotech Corporation firmó un acuerdo exclusivo de licencia y colaboración a nivel mundial con Janssen Biotech Inc. para desarrollar y comercializar cilta-cel. En abril de 2021, Legend anunció la presentación de una solicitud de autorización de comercialización a la Agencia Europea del Medicamento para obtener la aprobación de cilta-cel para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple en recaída y/o refractario. Además de la Designación de Terapia Innovadora en Estados Unidos, concedida en diciembre de 2019, cilta-cel recibió una Designación de Terapia Innovadora en China en agosto de 2020. Cilta-cel también recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA estadounidense en febrero de 2019, y de la Comisión Europea en febrero de 2020.