Legend Biotech Corporation anunció que el Comité Asesor de Medicamentos Oncológicos (ODAC) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) recomendó CARVYKTI®? (ciltacabtagene autoleucel, cilta-cel) para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída o refractario que hayan recibido al menos una línea previa de terapia que incluya un inhibidor del proteasoma (IP) y un agente inmunomodulador (IMiD) y sean refractarios a la lenalidomida. La recomendación positiva se produce tras la evaluación por parte del comité de los datos de eficacia y seguridad del estudio de fase 3 CARTITUDE-4.

El comité votó unánimemente a favor de CARVYKTI (11 a 0) considerando favorable la evaluación de riesgos y beneficios de cilta-cel para la indicación propuesta. Actualmente, la FDA está revisando una Solicitud de Licencia Biológica Complementaria (sBLA) respaldada por el estudio CARTITUDE- 4, con una fecha objetivo de la Ley de Tarifas al Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA) del 5 de abril de 2024. El comité revisó los resultados del estudio CARTITUDE -4 (NCT04181827), el primer estudio aleatorizado de fase 3 que evalúa la eficacia y la seguridad de CARVYKTI frente a pomalidomida, bortezomib y dexametasona (PVd) o daratumumab, pomalidomida y dexametasona ("DPd") en el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario a lenalidomida que hayan recibido de una a tres líneas previas de terapia.

Los resultados del estudio de fase 3 CARTitUDE-4 se presentaron por primera vez en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) de 2023. Estos resultados del estudio también respaldaron la reciente opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para CARVYKTI en pacientes adultos con mielomieloma múltiple en recaída o refractario que hayan recibido al menos una línea de terapia previa que incluya un inhibidor del prote asoma (IP) y un agente inmunomodulador (imiD), hayan demostrado progresión de la enfermedad con la última terapia y sean refractarios a la lenalidomida. El ODAC se reúne a petición de la FDA para revisar y evaluar los datos de seguridad y eficacia de los medicamentos de uso humano destinados al tratamiento de enfermedades oncológicas.

El comité proporciona recomendaciones no vinculantes basadas en su evaluación; las decisiones finales sobre la aprobación del fármaco las toma la FDA. INDICACIONES Y USO DE CARVYKTI®? CARVYKTI®? (ciltacab tagene autoleucel) es una inmunoterapia autóloga de células T modificadas genéticamente dirigida por el antígeno de maduración de células B (BCMA) indicada para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída o refractario, después de cuatro o más líneas previas de terapia, incluyendo un inhibidor del proteasoma, un agente inmunomodulador y un anticuerpo monoclonal anti-CD38.

CARVYKTI®? está disponible únicamente a través de un programa restringido bajo una Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS) llamado Programa CARVYKTI? Programa REMS.