Liquidia Corporation proporcionó una actualización sobre el progreso clínico de sus programas en fase de desarrollo para tratar la hipertensión arterial pulmonar (HAP) y la hipertensión pulmonar asociada a la enfermedad pulmonar intersticial (PH-ILD) con sus fármacos en investigación, el polvo para inhalación YUTREPIA (treprostinil) y el L606, una formulación inhalada de liberación sostenida de treprostinil administrada dos veces al día con un nebulizador de nueva generación de corta duración. Con respecto a YUTREPIA, en diciembre de 2023 se inscribió el primer paciente con hipertensión pulmonar en el estudio multicéntrico prospectivo abierto para evaluar la seguridad y la tolerabilidad del treprostinilo inhalado en polvo seco en la hipertensión pulmonar, denominado estudio ASCENT. En el estudio ASCENT se inscribirán aproximadamente 60 sujetos para obtener más información sobre el perfil de dosificación y tolerabilidad de YUTREPIA en pacientes con HP-ILD.

También se evaluarán criterios exploratorios de valoración de la eficacia. YUTREPIA está siendo revisado actualmente para su aprobación provisional para la PH-ILD por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) con una fecha objetivo de la Ley de Cuotas de Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) del 24 de enero de 2024. La FDA ha confirmado previamente que Liquidia puede añadir el tratamiento de la PH-ILD a la etiqueta de YUTREPIA sin estudios clínicos adicionales.

Con respecto al L606, Liquidia concluyó con éxito una reunión de tipo C con la FDA en diciembre de 2023 y llegó a un acuerdo con respecto a los requisitos de registro para el L606 utilizando la vía reglamentaria 505(b)(2). Se acordó que sólo se requeriría un único ensayo de eficacia de fase 3 controlado con placebo en pacientes con HAP-ILD para respaldar las indicaciones para tratar tanto la HAP como la HAP-ILD. La Compañía se está preparando para iniciar un estudio global a finales de 2024.

Liquidia también seguirá inscribiendo pacientes en su estudio de seguridad abierto y multicéntrico en curso del L606 en pacientes estadounidenses con HAP o PH-ILD. Este estudio inscribirá aproximadamente a 60 sujetos e incluirá a pacientes con HAP, que son naïve a las prostaciclinas o en transición desde Tyvaso o Tyvaso DPI, y pacientes con PH-ILD, que están en transición desde Tyvaso o Tyvaso DPI. El estudio cuenta ya con más de un tercio de participantes e incluye a algunos pacientes que han sido tratados con éxito con L606 durante más de un año y a dosis comparables a 25 a 27 insuflaciones de Tyvaso, cuatro veces al día.

En la actualidad, la empresa prevé que el estudio abierto estará completamente inscrito en 2024 y tiene la intención de proporcionar actualizaciones provisionales en conferencias médicas a finales de año.