Madrigal Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que Rezdiffra (resmetirom) ya está disponible en EE.UU. Rezdiffra está indicado junto con dieta y ejercicio para el tratamiento de adultos con EHNA no cirrótica con fibrosis hepática de moderada a avanzada (compatible con fibrosis en estadios F2 a F3). La aprobación continuada para esta indicación puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en ensayos confirmatorios en curso. La introducción de Rezdiffra como la primera y única terapia aprobada por la FDA en EHNA marca un punto de inflexión para Madrigal y la comunidad de EHNA.

Rezdiffra es un agonista THR-ß oral que se administra una vez al día y está diseñado para atacar las causas subyacentes clave de la EHNA. La aprobación acelerada de Rezdiffra se basó en los resultados del ensayo de fase 3 MAESTRO-NASH, que se publicó en el New England Journal of Medicineen febrero de 2024. MAESTRO-NASH sigue en curso como estudio de resultados diseñado para generar datos confirmatorios que, de ser positivos, ayudarán a verificar el beneficio clínico y podrían respaldar la aprobación completa.

Un segundo ensayo de resultados en curso está evaluando la progresión a acontecimientos de descompensación hepática en pacientes con cirrosis EHNA bien compensada tratados con Rezdiffra frente a placebo. La dosis recomendada de Rezdiffra se basa en el peso corporal real. Para pacientes con peso Acerca de la EHNA La esteatohepatitis no alcohólica (EHNA) es una forma más avanzada de la enfermedad del hígado graso no alcohólico (HGNA).

La EHNA es una de las principales causas de mortalidad relacionada con el hígado y una carga cada vez mayor para los sistemas sanitarios de todo el mundo. Además, los pacientes con EHNA, especialmente los que presentan factores de riesgo metabólico más avanzados (hipertensión, diabetes tipo 2 concomitante), tienen un mayor riesgo de sufrir acontecimientos cardiovasculares adversos y una mayor morbilidad y mortalidad. Una vez que los pacientes progresan a EHNA con fibrosis hepática de moderada a avanzada (consistente con los estadios de fibrosis F2 a F3), el riesgo de resultados hepáticos adversos aumenta drásticamente.

La EHNA se está convirtiendo rápidamente en la principal causa de trasplante de hígado en EE.UU. Madrigal calcula que aproximadamente 1,5 millones de pacientes han sido diagnosticados de EHNA en EE.UU., de los cuales aproximadamente 525.000 tienen EHNA con fibrosis hepática de moderada a avanzada. Madrigal planea centrarse en aproximadamente 315.000 pacientes diagnosticados de EHNA con fibrosis hepática de moderada a avanzada bajo el cuidado de los médicos especialistas en hígado durante el lanzamiento de Rezdiffra. La EHNA también se conoce como esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (EMAH).

En 2023, las sociedades médicas mundiales de enfermedades hepáticas y los grupos de pacientes se unieron para cambiar el nombre de la enfermedad, con el objetivo de establecer un nombre y un diagnóstico afirmativos y no estigmatizantes. La enfermedad del hígado graso no alcohólico (NAFLD, por sus siglas en inglés) pasó a denominarse enfermedad hepática esteatósica asociada a disfunción metabólica (MASLD, por sus siglas en inglés), la NASH pasó a llamarse MASH y se estableció un término global, enfermedad hepática esteatósica (SLD, por sus siglas en inglés), para englobar múltiples tipos de enfermedades hepáticas asociadas a la acumulación de grasa en el hígado. Además de la enfermedad hepática, los pacientes con MASH presentan al menos una afección comórbida relacionada (por ejemplo, obesidad, hipertensión, dislipidemia o diabetes de tipo 2).