Molecure S.A. ha iniciado el ensayo clínico en el que se está administrando OATD-01 a pacientes con sarcoidosis pulmonar activa como parte de un ensayo clínico de fase II (prueba de concepto en humanos). La primera administración mundial del inhibidor de la quitotriosidasa 1 (CHIT1) (o placebo) a un paciente tuvo lugar en la Royal Infirmary de Edimburgo. Como parte del ensayo, los pacientes tomarán una dosis fija diaria de 25 mg de OATD-01 o comprimidos de placebo durante 12 semanas.

La seguridad de los pacientes se controlará periódicamente mediante pruebas de laboratorio, exámenes neurológicos y ECG y espirometría. El ensayo clínico de fase II para el OATD-01 está diseñado como un estudio multicéntrico aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia del inhibidor oral de la CHIT1 (OATD-01) en aproximadamente 100 pacientes con sarcoidosis pulmonar activa, entre los que se incluyen tanto pacientes que recibían previamente otras terapias como pacientes sin tratamiento previo. En el estudio participarán aproximadamente 20-30 centros de EE.UU., la Unión Europea, Noruega y el Reino Unido.

La renombrada CRO (Organización de Investigación por Contrato) Simbec Orion es la responsable de la organización y realización integral del estudio. Debido al requisito de doble enmascaramiento del estudio, la publicación de los resultados finales no enmascarados seguirá a la finalización del estudio y se prevé para finales de 2025. Para el ensayo de eficacia, se ha acordado con la FDA un criterio de valoración primario innovador, a saber, la respuesta a la administración de OATD-01 durante 12 semanas, medida por el grado de reducción de la inflamación granulomatosa en el parénquima pulmonar, evaluada mediante imágenes PET/CT.

Una vez que aproximadamente 50 pacientes hayan completado su participación en el estudio, se programará un subanálisis (punto de control intermedio) para evaluar estadísticamente los resultados por parte de un comité independiente y decidir cómo proceder con el estudio en cuanto al número de pacientes.