Molecure S.A. ha anunciado que ha recibido el visto bueno de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) a su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para llevar a cabo las pruebas clínicas de fase II del OATD-01, el primer inhibidor de la quitotriosidasa 1 (CHIT1) con potencial modificador de la enfermedad. Está previsto que los primeros pacientes con sarcoidosis pulmonar de este estudio de fase II empiecen a recibir el tratamiento en el cuarto trimestre de 2O23. El OATD-01 ha mostrado capacidades modificadoras de la enfermedad en ensayos preclínicos y tiene potencial para convertirse en el nuevo estándar de tratamiento de la sarcoidosis pulmonar.

Se espera que el ensayo clínico de fase II del OATD-01 sea un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúe la seguridad y eficacia del fármaco en el tratamiento de aproximadamente 90 pacientes con sarcoidosis pulmonar. Como consecuencia del requisito de doble ciego, los resultados finales no ciegos del estudio se publicarán tras su conclusión, prevista para el primer semestre de 2025. El estudio tiene un punto final primario de eficacia innovador ?

el nivel al que el OATD-01 es capaz de reducir la inflamación granulomatosa en el parénquima pulmonar durante un periodo de 12 semanas según los resultados de la PET/TC. Este criterio de valoración se acordó con la FDA tras una reunión previa al estudio IND.