Neuren Pharmaceuticals recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para seguir adelante con el ensayo de fase 2 de NNZ-2591 en el síndrome de Pitt Hopkins (PTHS). La solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para el programa PTHS está ahora activa. El ensayo de fase 2 se llevará a cabo en cuatro hospitales de Estados Unidos y en él se inscribirán hasta 20 niños de entre 3 y 17 años con SPH para examinar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la eficacia durante 13 semanas de tratamiento con NNZ-2591. El inicio está sujeto a la aprobación ética de las Juntas de Revisión Institucional (IRB). Los resultados de primera línea del ensayo se prevén para el primer semestre de 2023. Neuren también recibió recientemente la aprobación de la FDA para proceder con los ensayos de fase 2 del NNZ-2591 en el síndrome de Angelman y el síndrome de Phelan-McDermid. Paralelamente a los tres ensayos de fase 2, Neuren está ejecutando el trabajo fundacional para preparar el desarrollo de fase 3 del NNZ-2591 en múltiples indicaciones.