Neuren Pharmaceuticals Limited ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha revisado la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de Neuren para el NNZ-2591 en el síndrome de Prader-Willi (SPW) y ha dado su aprobación para que Neuren proceda con el ensayo clínico de fase 2 previsto en niños con SPW. Neuren está desarrollando el NNZ-2591 para cuatro trastornos neurológicos graves que surgen en la primera infancia. Actualmente se están realizando ensayos de fase 2 en niños con cada uno de los síndromes de Angelman, Phelan-McDermid y Pitt Hopkins, para los que no existen medicamentos aprobados.

La FDA ha concedido la designación de medicamento huérfano a los cuatro programas. Neuren comunicó anteriormente resultados positivos en el modelo de ratón Magel2-null del síndrome de Prader-Willi, en el que el tratamiento con NNZ-2591 durante 6 semanas normalizó la masa grasa, los niveles de insulina, los niveles de IGF-1 y todos los déficits de comportamiento.