Neurotech International Limited proporcionó una actualización sobre la ampliación de la etiqueta abierta del ensayo clínico de fase I/II en niños con trastorno del espectro autista (TEA), realizado bajo la dirección del profesor Michael Fahey, jefe de neurología pediátrica del Hospital Infantil Monash de Melbourne. Como se anunció a la ASX el 8 de julio de 2022, tras 28 días de tratamiento con NTI164, el 93% de los pacientes (n=14) mostraron una mejora de los síntomas relacionados con la gravedad de la enfermedad, con un cambio estadísticamente significativo y clínicamente relevante en una herramienta de evaluación de referencia, la Impresión Clínica Global de la Gravedad de la Enfermedad (CGI-S) mostrada (p=0,027). Además, el NTI164 fue bien tolerado, sin que se registraran acontecimientos adversos graves en todas las dosis probadas (5, 10, 15 y 20 mg/kg/día) y no se observaron cambios en los análisis de sangre ni en las pruebas de función hepática.

La ausencia de problemas de seguridad, junto con los efectos terapéuticos positivos del NTI164 en una serie de parámetros de comportamiento, concentración y cognitivos relacionados, utilizando herramientas neuropsicológicas validadas, hizo que el estudio recibiera la aprobación del Comité Ético de Investigación Humana (CEIH) para continuar durante otras 54 semanas, con evaluaciones adicionales de seguridad y eficacia durante ese tiempo. Neurotech prevé que los resultados del análisis de datos de las 20 semanas estarán disponibles a finales del tercer trimestre o principios del cuarto trimestre de CY2022. Además, Neurotech espera informar de análisis adicionales entre los 28 días y las 20 semanas sobre los pacientes que utilicen la medida de resultado VinelandTM-3, que era un criterio de valoración secundario del estudio.

El VinelandTM-3 está reconocido internacionalmente como un instrumento líder para apoyar el diagnóstico de las discapacidades intelectuales y del desarrollo en el TEA; concretamente, el funcionamiento adaptativo. El funcionamiento adaptativo, que son las habilidades que las personas necesitan para funcionar de forma independiente en casa, en la escuela y en la comunidad, es un factor importante para predecir los resultados a largo plazo de las personas con TEA. Por lo tanto, mejorar las capacidades de adaptación de los pacientes es un objetivo deseable del tratamiento.