Neurotech International Limited ha anunciado el lanzamiento de un nuevo programa clínico en el síndrome de Rett, que comprende la próxima presentación de una solicitud de aprobación del Comité Ético de Investigación Humana (HREC) y, posteriormente, el inicio de un ensayo clínico de fase II que investigará el uso del NTI164 en pacientes femeninas. El ensayo se llevará a cabo en dos centros de Australia con los co-investigadores principales Dra. Giuliana Antolovich, del Departamento de Neurodesarrollo y Discapacidad del Royal Children's Hospital y el Profesor Michael Fahey, Jefe de la Unidad de Neurología Pediátrica del Centro Médico Monash, Director de Neurogenética. El síndrome de Rett es un trastorno genético neurológico y del desarrollo poco frecuente y es casi exclusivamente el resultado de una mutación o mutaciones en el gen de la proteína 2 de unión a metil CpG (MECP2), situado en el cromosoma X, que es necesario para el desarrollo y la función normales del cerebro.

El síndrome de Rett se da casi exclusivamente en niñas, con una incidencia de una de cada 10.000 mujeres nacidas vivas. La prevalencia es de aproximadamente 15.000 niñas y mujeres en EE.UU. y de 350.000 en todo el mundo. El ensayo clínico de fase II propuesto (que puede estar sujeto a cambios por parte del HREC) examinará los efectos del tratamiento oral diario del NTI164 y tiene como objetivo inicial el reclutamiento de aproximadamente 15 pacientes con síndrome de Rett.

Los criterios de valoración primarios propuestos a las 12 semanas de tratamiento son el Cuestionario de Comportamiento del Síndrome de Rett (RSBQ), la Escala de Impresión Clínica Global-Mejora (CGI-I) y la CGI-severidad de la enfermedad (CGI-S). Los criterios de valoración secundarios clave incluyen la seguridad, los acontecimientos adversos y las medidas asociadas a la función de la mano, las habilidades motoras, la comunicación y la calidad de vida. Además, el ensayo analizará los efectos del NTI164 sobre una serie de biomarcadores asociados a la función neuronal y la neuroinflamación en el síndrome de Rett.

Si tiene éxito, la empresa seguirá (bajo la misma aprobación HREC), con una fase II de 14 semanas doble ciego, aleatorizada y controlada con placebo en 34 participantes para determinar una mayor eficacia y seguridad. Neurotech anticipa la aprobación HREC y la autorización del esquema de Notificación de Ensayo Clínico (CTN) por la Administración de Productos Terapéuticos (TGA) para comenzar el ensayo de Fase II durante el segundo trimestre del año en curso 2023, con el reclutamiento de pacientes para comenzar en la segunda mitad del año en curso 2023. Los resultados preliminares del ensayo (n=15) se prevén para el primer semestre del año en curso 2024.