NextCell Pharma AB ha anunciado que los pacientes con diabetes de tipo 1 que reciben dos tratamientos con una dosis alta de terapia celular ProTrans mantienen una producción endógena de insulina significativamente mayor que los pacientes tratados con dosis bajas o medias. Los pacientes con diabetes de tipo I inscritos en el estudio de repetición de ProTrans, tratados con la dosis más alta de ProTrans, mantuvieron una producción endógena de insulina conservada significativamente mayor que los pacientes tratados con dosis bajas y medias (p < 0,05). Por término medio, los 3 pacientes tratados en cada una de las cohortes de dosis bajas, medias y altas han mantenido el 41%, el 45% y el 81% de su capacidad de producción de insulina en el momento del tratamiento, es decir, hace 3,5-4 años.

En 2018, se trataron 9 pacientes en el estudio de fase I de escalada de dosis ProTrans-1. El tratamiento con ProTrans demostró un efecto terapéutico dependiente de la dosis, ya que las dosis medias y altas mantuvieron una producción de insulina más alta y estadísticamente significativa que los pacientes que recibieron una terapia de dosis bajas. Los pacientes tratados con dosis bajas de ProTrans redujeron una media del 28% de su producción endógena de insulina, en comparación con el 6% de los pacientes tratados con dosis medias y altas.

Todos los 9 pacientes, que participaron en el ProTrans-1 anterior, aceptaron ser incluidos en un estudio de continuación, el ProTrans-Repeat. Todos los pacientes recibieron un tratamiento adicional de ProTrans, con la misma dosis que habían recibido anteriormente (un año después del tratamiento inicial), y la evaluación se realizó posteriormente doce meses después, es decir, entre 2 y 2,5 años después del tratamiento inicial. El estudio se diseñó para evaluar la seguridad de los tratamientos repetidos.

Todas las dosis se mostraron seguras y no dieron lugar a ninguna respuesta de anticuerpos al tratamiento alogénico. El mantenimiento de la producción de insulina después de 2 años fue del 94% para la dosis alta, del 56% para la media y del 51% para la baja. Ahora se presenta un análisis provisional que concluye que el tratamiento con dosis altas proporciona el efecto terapéutico más elevado y duradero en los pacientes diabéticos de tipo I.

El mantenimiento de la producción de insulina se ha evaluado en 3 ocasiones para cada paciente, al cabo de 1 año, 2 años y 3,5 años, donde la media para la dosis alta fue del 96%, 94% y 81%, en comparación con la dosis media, del 91%, 56% y 45%, y la dosis baja, del 72%, 51% y 41%. El estudio ProTrans-Repeat tiene una duración de 5 años, es decir, un total de 6-6,5 años desde la inclusión en ProTrans-1.