NurExone Biologic Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano (ODD) a su terapia ExoPTEN, reconociendo el potencial de esta terapia regenerativa para la lesión medular aguda, una afección en la que los tratamientos eficaces son limitadosi. La designación de medicamento huérfano proporciona importantes beneficios a las empresas farmacéuticas que desarrollan medicamentos para enfermedades raras, es decir, aquellas que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidosii. Estos beneficios incluyen exclusividad de mercado, incentivos financieros, asistencia reguladora y apoyo en el desarrollo del medicamento.

En general, la designación incentiva y apoya el desarrollo de determinados tratamientos, aumentando el acceso de los pacientes a las terapias. Obtener la designación de medicamento huérfano es un hito importante para la empresa. La designación cubre el uso de pequeñas vesículas extracelulares (VE) derivadas de células madre mesenquimales (CMM) cargadas con ARN de interferencia corto y modificado (ARNsi) dirigido a la proteína fosfatasa y tensina homóloga (PTEN) para la lesión aguda de la médula espinal, tal y como se aplica en el fármaco ExoPTEN de la empresa, en fase de desarrollo.