Panbela Therapeutics, Inc. anunció que ha recuperado los derechos norteamericanos para desarrollar y comercializar Flynpovi (la combinación de CPP-1X (eflornitina) y sulindac) en pacientes con poliposis adenomatosa familiar (PAF), como resultado de la rescisión del acuerdo de licencia entre Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc. (CPP) y con One-Two Therapeutics Assets Limited. Panbela está ahora en condiciones de tomar la iniciativa en el diseño del protocolo de ensayo mundial y presentarlo a la Administración Federal de Medicamentos (FDA) y a la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para que acuerden la vía de registro. Al aprovechar la amplia experiencia de Panbela con la PAF y en el diseño de ensayos de registro globales, el equipo puede desarrollar un protocolo de ensayo de alta calidad que cumpla las normas de las agencias reguladoras y esté diseñado para demostrar de forma eficiente y eficaz la seguridad y eficacia potenciales del Flynpovi en el tratamiento de la PAF.

Este enfoque contribuirá a lograr una aprobación reglamentaria global y un lanzamiento satisfactorio de Flynpovi en el mercado mundial. Se espera que el nuevo ensayo de registro se centre en pacientes con PAF que tengan una anatomía gastrointestinal inferior intacta y se basará en los resultados positivos del ensayo FAP-310 que se publicaron en el New England Journal of Mediciney Disease of the Colon and Rectum (Burke et al. 2020; Balaguer et al.

2022). Ese estudio mostró una reducción del riesgo del 100% en la necesidad de cirugía en pacientes con una anatomía gastrointestinal inferior intacta con Flynpovi frente a CPP-1X o sulindac solo (Balaguer et al. 2022).

La empresa cree que los datos del ensayo FAP-310 son convincentes y que el nuevo ensayo de registro podría conducir a la aprobación de Flynpovi. Dado que actualmente no existen terapias farmacológicas aprobadas para el tratamiento de la PAF, esta opción terapéutica tiene el potencial de incidir en esta urgente necesidad no cubierta de los pacientes con PAF a nivel mundial. A corto plazo, Panbela pretende unificar el proceso de registro global utilizando la experiencia interna para buscar el acuerdo de la FDA y la EMA sobre una propuesta de protocolo de estudio de registro, que cree con los resultados previos de la fase III debería proporcionar pruebas convincentes para la aprobación del producto.

Panbela confía en que el nuevo ensayo de registro de la PAF tendrá el potencial de ofrecer una opción de tratamiento no quirúrgico tanto a los médicos como a los pacientes con PAF. Panbela se compromete a trabajar en colaboración con la FDA, la EMA y la comunidad de la PAF para hacer avanzar este programa y proporcionar, en última instancia, una nueva opción de tratamiento para los pacientes con PAF.