Pharming Group N.V. ha anunciado que se ha inscrito el primer paciente en su ensayo clínico de fase III en Japón que evalúa el leniolisib para el tratamiento del síndrome de la fosfoinositida 3-cinasa delta activada (APDS) en pacientes adultos y pediátricos de 12 años o más. El ensayo clínico abierto de un solo brazo de Pharming evaluará la seguridad, tolerabilidad y eficacia del leniolisib en tres pacientes de 12 años o más con un diagnóstico confirmado de APDS. Cada paciente recibirá una dosis basada en su peso de hasta 70 mg de leniolisib dos veces al día durante 12 semanas.

Dado que los pacientes reciben actualmente tratamientos de apoyo, la perspectiva de un tratamiento modificador de la enfermedad para esta rara inmunodeficiencia primaria podría representar una nueva y emocionante opción terapéutica para los pacientes, sus familias, sus cuidadores y sus médicos en Japón. En mayo de 2023, el Ministerio de Sanidad, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) concedió al leniolisib la designación de medicamento huérfano (ODD) para el tratamiento del APDS. El leniolisib recibió la aprobación reglamentaria de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para el tratamiento del SDPA en pacientes de 12 años o más en marzo de 2023 y se lanzó comercialmente bajo la marca Joenja(R) en EE.UU. en abril de 2023.

Los resultados de un ensayo clínico de fase II/III aleatorizado y controlado con placebo demostraron la eficacia clínica de Joenja(R) en los criterios de valoración coprimarios; demostrando un impacto estadísticamente significativo en la desregulación inmunitaria y la normalización del inmunofenotipo en estos pacientes, y los datos provisionales de extensión de etiqueta abierta han respaldado la seguridad y tolerabilidad de la administración de Joenja(R) a largo plazo.(8) El leniolisib se encuentra actualmente bajo revisión regulatoria por parte de la Agencia Europea del Medicamento, con planes para conseguir más aprobaciones regulatorias en el Reino Unido, Canadá, Australia y Japón. El leniolisib también se está evaluando en un ensayo clínico de fase III en niños de 4 a 11 años con APDS, con un ensayo adicional previsto en niños de 1 a 6 años con APDS. Entre los ejemplos de declaraciones prospectivas se incluyen las declaraciones con respecto al calendario y el progreso de los estudios preclínicos y ensayos clínicos de Pharming de sus productos candidatos, las perspectivas clínicas y comerciales de Pharming y las expectativas de Pharming con respecto a sus necesidades de capital circulante y recursos de efectivo previstos, declaraciones que están sujetas a una serie de riesgos, incertidumbres y suposiciones, incluidos, entre otros, el alcance, el progreso y la expansión de los ensayos clínicos de Pharming y las ramificaciones en el coste de los mismos; y los avances clínicos, científicos, normativos y técnicos.