PHARMING GROUP N.V. Pharming Group N.V. anunció la finalización de la inscripción de pacientes en su ensayo clínico de fase III (NCT05438407) que evalúa el fármaco en investigación leniolisib, un inhibidor oral selectivo de la fosfoinositida 3-cinasa delta (PI3K), en niños de 4 a 11 años con síndrome de fosfoinositida 3-cinasa delta activada (APDS). El leniolisib, comercializado bajo la marca Joenja en EE.UU., recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para el tratamiento del APDS en pacientes adultos y pediátricos de 12 años o más en marzo de 2023. Pharming tiene previsto incluir los datos de este ensayo de 4 11 años en los expedientes reglamentarios de todo el mundo para la aprobación del leniolisib para pacientes pediátricos con APDS, a partir de 2025.
En el estudio participaron 21 niños con APDS de entre 4 y 11 años de edad en centros de Estados Unidos, Europa y Japón. El ensayo clínico abierto de un solo brazo está evaluando la seguridad, tolerabilidad y eficacia del leniolisib. Los criterios primarios de valoración de la eficacia del estudio son una reducción del tamaño del ganglio linfático índice y un aumento de la proporción de linfocitos B na ve del total de linfocitos B con respecto al valor basal a las 12 semanas.
Los criterios de valoración secundarios incluyen una evaluación de la capacidad del leniolisib para modificar la calidad de vida relacionada con la salud a partir de medidas del funcionamiento físico, social, emocional y escolar mediante un cuestionario validado para pacientes. Estos criterios de valoración reflejan los utilizados para evaluar los resultados clínicos en ensayos previos de fase II III del APDS con leniolisib en pacientes de 12 años o más. En noviembre de 2023 se administró la dosis al primer paciente en otro ensayo clínico de fase III que incluye a niños de 1 a 6 años con APDS para evaluar una nueva formulación pediátrica de leniolisib.
Los pacientes elegibles inscritos en cualquiera de los ensayos pediátricos continuarán recibiendo leniolisib durante un año después del período inicial de tratamiento de 12 semanas a través de un ensayo de extensión abierto.
