Pluristem Therapeutics Inc. anunció resultados finales positivos de su innovador estudio hematológico de fase I para evaluar la seguridad y la eficacia exploratoria de las inyecciones intramusculares de PLX-R18 en sujetos con recuperación hematopoyética incompleta tras un TCH. La recuperación hematopoyética incompleta, o función del injerto deficiente (FPI), es una complicación que pone en peligro la vida de los pacientes sometidos a TCH. Los tratamientos actuales de atención estándar no dan lugar a recuentos sanguíneos satisfactorios en algunos o todos los linajes de células sanguíneas. En consecuencia, los pacientes son vulnerables a las hemorragias y a las infecciones recurrentes, y requieren repetidas y costosas transfusiones de productos sanguíneos, que sólo proporcionan beneficios a corto plazo. Los datos recopilados 12 meses después del tratamiento con PLX-R18 demuestran que PLX-R18 fue bien tolerado con un perfil de seguridad favorable. Los pacientes tratados con PLX-R18 mostraron un aumento de los tres tipos de células sanguíneas en comparación con los valores iniciales, con niveles de plaquetas (p < 0,001), hemoglobina (p=0,01) y neutrófilos (p=0,15) que aumentaron ya un mes después de la administración de PLX-R18 y se mantuvieron hasta 12 meses después del tratamiento. Tras el tratamiento con PLX-R18, el número de unidades transfundidas disminuyó de una media mensual de 5,09 para las plaquetas y de 2,91 para los glóbulos rojos al inicio del tratamiento a 0,55 para las plaquetas (p=0,045) y 0 para los glóbulos rojos (p=0,0005) a los 12 meses. La tasa de mortalidad anual observada tras la administración de PLX-R18 fue del 18% en comparación con el 29% en una cohorte de receptores de TCH alogénico con recuperación hematopoyética incompleta, obtenida del registro del Centro de Investigación Internacional de Trasplantes de Sangre y Médula Ósea (CIBMTR), que representa una población de pacientes similar. La terapia celular PLX-R18 recibió previamente la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA para el tratamiento del fracaso del injerto y la recuperación hematopoyética incompleta tras el TCH y para la RSA. Los resultados finales del estudio de fase I refuerzan los resultados preclínicos de los estudios realizados conforme a la norma sobre animales de la FDA, en colaboración con los Institutos Nacionales de Salud (NIH) y el Departamento de Defensa (DOD) de EE.UU., en los que PLX-R18 resultó ser eficaz para favorecer la recuperación del fallo de la médula ósea resultante de la RSA. Además, la FDA autorizó previamente la solicitud IND de Pluristem’para PLX-R18 en el tratamiento de la RSA. La IND permite a Pluristem tratar a víctimas que puedan haber estado expuestas de forma aguda a altas dosis de radiación debido a un ataque o accidente nuclear.