Lantheus Holdings, Inc. y POINT Biopharma Global Inc. anunciaron resultados de primera línea estadísticamente significativos del estudio pivotal de fase 3 SPLASH que evalúa la eficacia y la seguridad de 177Lu-PNT2002, una terapia radioligando (RLT) dirigida al antígeno de membrana prostático específico (PSMA), en pacientes con cáncer de próstata metastásico resistente a la castración (CPRCm) tras progresión con un inhibidor de la vía del receptor androgénico (IPRA). El ensayo SPLASH cumplió su criterio de valoración primario, demostrando una mediana de supervivencia libre de progresión radiográfica (SLPr) por revisión central independiente ciega de 9,5 meses para los pacientes tratados con ARPI en el brazo de control, una reducción estadísticamente significativa del 29% en el riesgo de progresión radiográfica o muerte (cociente de riesgos [CRI] 0,71; p=0,0088). En el momento del análisis, los resultados provisionales de supervivencia global (SG) eran inmaduros (se alcanzó el 46% de los eventos de SG objetivo especificados en el protocolo), el cociente de riesgos fue de 1,11.

Las empresas esperan datos adicionales de seguimiento en 2024 antes de la posible presentación de una solicitud de nuevo fármaco (NDA). 177Lu-PNT2002 demostró un perfil de seguridad favorable con acontecimientos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) de grado 3 según los Criterios Terminológicos Comunes para Acontecimientos Adversos (CTCAE), TEAE graves y TEAE que condujeron a la interrupción que se produjeron en tasas más bajas en el brazo de 177Lu-PNT2002 que en el brazo de ARPI (30,1%, 17,1% y 1,9% frente a 36,9%, 23,1% y 6,2%, respectivamente).

El estudio abierto aleatorizó a 412 pacientes con CPRCm con expresión de PSMA que habían progresado con la terapia ARPI y habían rechazado la quimioterapia o no eran elegibles para ella, en una proporción de aleatorización de 2:1 (177Lu-PNT2002: grupo de control). Acerca de 177Lu-PNT2002 es un candidato a terapia radioligada dirigida a PSMA y basada en lutecio 177 que combina un ligando dirigido a PSMA, PSMA-I&T, con el radioisótopo emisor beta sin portador añadido lutecio-177. Lantheus Holdings, Inc. obtuvo de POINT en diciembre de 2022 los derechos exclusivos de comercialización mundial (excluidos determinados territorios asiáticos) del 177Lu-PNT2002.

En abril de 2023, la FDA concedió la designación de Vía Rápida al 177Lu-PNT2002 para el tratamiento de la CPRCm. La Vía Rápida es un proceso diseñado para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de medicamentos para tratar afecciones graves y abordar necesidades médicas no cubiertas. Dichas declaraciones prospectivas se basan en planes, estimaciones y expectativas actuales que están sujetas a riesgos e incertidumbres que podrían hacer que los resultados reales difirieran materialmente de los descritos en las declaraciones prospectivas, entre los que se incluyen (i) el resultado del ensayo SPLASH una vez que se disponga de todos los datos; (ii) un retraso en la obtención, o la no obtención, de un resultado positivo en el ensayo SPLASH.