Precision BioSciences, Inc. ha anunciado que ha firmado un acuerdo de colaboración y licencia exclusiva a nivel mundial para la investigación y el desarrollo de la edición genética in vivo con Novartis Pharma AG (el “Acuerdo”). Como parte del Acuerdo, Precision desarrollará una nucleasa ARCUS personalizada que se diseñará para insertar, in vivo, un transgén terapéutico en un lugar “seguro” del genoma como potencial opción de tratamiento transformador único para enfermedades que incluyen ciertas hemoglobinopatías como la anemia de células falciformes y la beta talasemia. Según los términos del acuerdo, Precision desarrollará una nucleasa ARCUS y llevará a cabo su caracterización in vitro, asumiendo Novartis la responsabilidad de todas las actividades posteriores de investigación, desarrollo, fabricación y comercialización.

Novartis recibirá una licencia exclusiva de la nucleasa ARCUS personalizada desarrollada por Precision para que Novartis la siga desarrollando como posible opción de tratamiento in vivo para la anemia de células falciformes y la beta talasemia. Precision recibirá un pago inicial de 75 millones de dólares y tiene derecho a recibir hasta un importe total de aproximadamente 1.400 millones de dólares en pagos adicionales por futuros hitos. Precision también tiene derecho a recibir cierta financiación para la investigación y, en caso de que Novartis comercialice con éxito una terapia de la colaboración, regalías escalonadas que van desde un dígito medio a un dígito doble bajo sobre las ventas del producto.

Tras la finalización de la transacción, Precision espera que el efectivo y los equivalentes de efectivo existentes, los ingresos operativos previstos y el crédito disponible sean suficientes para financiar sus gastos operativos y sus necesidades de inversión hasta el segundo trimestre de 2024.