Prestige Biopharma ha recibido la designación Fast Track de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para el PBP1510 (Denominación Común Internacional: Ulenistamab), en el tratamiento del adenocarcinoma pancreático (PDAC) irresecable o metastásico que ha recaído tras y/o es refractario a al menos una línea de terapia previa. PBP1510 se dirige al factor de sobreexpresión del adenocarcinoma pancreático (PAUF), una proteína específica del tumor que se encuentra sobreexpresada en la mayoría de los casos de cáncer de páncreas. La sobreexpresión de PAUF promueve funciones celulares clave, como la proliferación, la migración, la invasión y el crecimiento de las células del cáncer de páncreas, y contribuye al desarrollo de resistencia adquirida a los agentes quimioterapéuticos.

El PBP1510 está diseñado para atacar estos mecanismos biológicos clave que dan lugar a una eficacia limitada de las opciones de tratamiento actuales y a una rápida progresión del cáncer de páncreas. Al inhibir eficazmente los efectos tumorigénicos de la sobreexpresión de PAUF en modelos preclínicos, PBP1510 representa una estrategia terapéutica prometedora para abordar las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes con cáncer de páncreas. Actualmente se está llevando a cabo un ensayo clínico mundial de fase 1/2a en Estados Unidos, Europa y Asia, con el objetivo de llevar esta terapia innovadora a la clínica.

El primer estudio de fase 1/2a en humanos es un estudio abierto, multicéntrico y en dos partes en pacientes con cáncer de páncreas avanzado/metastásico. La fase 1 es una fase de escalada de dosis, en la que se administrará PBP1510, como monoterapia o en combinación con gemcitabina, en dos cohortes separadas de escalada de dosis. A partir de la parte de fase 1 del estudio se determinará una dosis recomendada de fase 2a (RP2D) basada en el análisis de los datos de farmacocinética, seguridad y eficacia.

La fase 2 es una fase de ampliación de dosis, en la que se administrará PBP1510 a la RP2D en combinación con gemcitabina para evaluar la eficacia y la seguridad de PBP1510. En general, el estudio de fase 1/2a tiene como objetivo recopilar datos importantes sobre la seguridad del uso de PBP1510 como monoterapia o en combinación con gemcitabina y explorar la eficacia de un régimen combinado de PBP1510 y gemcitabina. El estudio corroborará los hallazgos preclínicos de la actividad antitumoral sinérgica de PBP1510 en terapia combinada con gemcitabina sin aumento de la toxicidad, como se preveía a partir de sus distintos mecanismos de acción.

Con la designación Fast Track de la FDA, PBP1510 representa un avance prometedor en el tratamiento del cáncer de páncreas. Prestige Biopharma tiene la intención de aprovechar al máximo las ventajas que ofrece la designación para proporcionar un acceso más rápido a los pacientes que lo necesiten.