PTC Therapeutics dijo el jueves que el panel asesor del regulador sanitario europeo ha emitido una opinión negativa para su medicamento para tratar un trastorno progresivo hereditario de desgaste muscular, enviando sus acciones a la baja casi un 12% en una negociación prolongada.

El fármaco, Translarna, está diseñado para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno genético que causa degeneración muscular y afecta casi siempre a varones jóvenes. El fármaco había recibido la aprobación condicional en la Unión Europea en 2014 para tratar a niños a partir de cinco años que pueden caminar.

El dictamen negativo emitido por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) supondrá la retirada de la terapia en Europa, según informó la empresa.

La autorización condicional de comercialización de un fármaco permite la comercialización de medicamentos diseñados para tratar enfermedades potencialmente mortales que tienen pocas o ninguna opción de tratamiento, aunque aún no se disponga de datos clínicos completos.

Se calcula que la DMD afecta a uno de cada 3.500 nacimientos masculinos en todo el mundo, según la Organización Nacional de Trastornos Raros. (Reportaje de Mariam Sunny en Bengaluru; Edición de Krishna Chandra Eluri y Shilpi Majumdar)